گلیوبلاستوما (Gliobalstoma) نوع خطرناک و پیش‌رونده تومورهای مغزی است که درمان آن بسیار دشوار است اما تحقیقات جدید، نویدِ یافتن ماده‌ای جهت درمان آن را می‌دهند.
گلیوبلاستوما از سلول های پشتیبان دستگاه عصبی مرکزی منشا می‌گیرد که در اکثر مواقع نیز بدخیم می‌باشند و انواع مختلفی سلول را شامل می‌شوند که با سرعت هر چه بیشتر تجدید می‌شوند. احتمال زنده ماندن تا ۵ سال پس از ابتلا کمتر از ۱۰ درصد است. علت این بدخیمی، ماهیت هتروژن تومورهای این بیماری است به این معنی که بعضی سلول‌ها به یک درمان خاص پاسخ می‌دهند در حالی که دیگر سلول ها پاسخی نمی‌دهند.
درمان رایج این بیماری کمپلکسی از فرآیندهای شیمی‌درمانی، رادیوتراپی و جراحی است که تا کنون نتیجه آن، زنده ماندن در حدود ۲ الی ۳ سال است.
پژوهش‌های سابق، به دنبال راه‌های درمان ژنتیکی برای این بیماری می‌باشند که هدف اصلی این پژوهش‌ها، جلوگیری از موتاسیون در ژن (receptor tyrosine kinase (RTK به عنوان راه انداز تومور بودند که توفیق خاصی حاصل نکردند لذا نظر پزشکان به روشی جدید یعنی پیشگیری از رشد تومور پس از ایجاد آن معطوف شد.
اولین بار این روش در دانشگاه تگزاس مورد آزمایش قرار گرفت و هدف آن مختل کردن پروتئین‌هایِ رهبری‌کننده‌ی رشد تومور بود. این پروتئین ها چیزی نبودند جز سه فاکتور رونویسی به نام های Sox2, Olig2, Zeb1 که مسئول رونویسی ژن‌های سلول‌های تومورال هستند.
کلید حل این مسئله به عقیده دکتر کیتلر، شیمی‌درمانی با ماده میترامیسین (Mithramycin) است که فاکتورهای رونویسی یادشده را غیرفعال می‌‌کند. میترامیسین ماده است که به علت دارا بودن اثرات جانبی بالا در بالینن کاربرد محدودی دارد اما می‌تواند دوره زنده ماندن بیماران تومورال را چند برابر کند.
این یافته ها تغییرات شگرفی در درک دانشمندان از پایه مولکولی گلیوبلاستوما ایجاد کرده است اما باید این نکته را در نظر داشت که این‌گونه مواد شیمیایی دارای اثرات جانبی خطرناکی بر سایر ارگان‌ها هستند؛ مثلا میترامیسین در تعدادی از بیماران منجر به درگیری کبد می‌شود. این خطرات جدی روش حاضر را در تبدیل به یک روش فراگیر به چالش می‌کشند.
