ژن‌تراپی چیست؟

ژن‌تراپی تکنیکی آزمایشگاهی است که از ژن‌ها برای درمان یا پیشگیری از بیماری‌ها استفاده می‌کند. در آینده، این تکنیک ممکن است به پزشکان امکان درمان یک بیماری را واردکردن ژن درون سلول‌های بیمار را بدهد و جایگزین مصرف داروها یا جراحی شود.

محققان هم‌چنان در مسیر آزمایش این تکنیک قرار دارند هستند و تلاش‌های آنان شامل موارد زیر است:

• جایگزین کردن یک ژن جهش‌یافته که سبب بیماری می‌شود با یک کپیِ سالم از آن
• غیرفعال کردن ژن جهش‌یافته که فعالیتی غیرطبیعی از خود بروز می‌دهد
• معرفی یک ژن جدید به بدن که به مبارزه با یک بیماری خاص کمک می‌کند

با وجود این‌ که ژن‌تارپی یک درمان امیدبخش برای بسیاری از بیماری‌ها از قبیل بیماری‌های ارثی، انواع سرطان و برخی عفونت‌های ویروسی به نظر می‌رسد، هم‌چنان یک تکنیک پرخطر و در دست پژوهش محسوب می‌شود که تا کنون برای برخی از بیماری‌هایی استفاده شده‌ است که درمانی دیگر برایشان وجود نداشته است.

ژن‌تراپی چگونه انجام می‌شود؟

ژن‌تراپی برای جبران نقصان ژنتیکی موجود در DNA آن، به منظور تولید طبیعی پروتئین استفاده می‌شود. در صورتی که یک ژن جهش‌یافته سبب ایجاد نقص یا عدم تولید یک پروتئین ضروری در بدن شود، ژن‌تراپی ممکن است بتواند یک کپیِ نرمال از ژن را برای بازیابی قدرت طبیعی آن ارائه کند؛ در نتیجه پروتئینی که تولید می‌شود می‌تواند نقش نرمال خود را ایفا کند.
ژنی که مستقیما درون سلول تزریق می‌شود معمولا نمی‌تواند عمل کند. برای جلوگیری از این امر، یک حمل‌کننده با نام وِکتور به آن از طریق ژنتیکی متصل می‌شود. وکتور می‌تواند ژن جدید را به DNA سلول معرفی کند. برخی از انواع ویروس اغلب به عنوان وکتور شناخته می‌شوند چرا که می‌تواند ماده‌ی ژنتیکی را به وسیله‌ی آلوده‌سازی سلول وارد کنند. این ویروس‌ها در آزمایسگاه به گونه‌ای دستکاری می‌شوند که بیماری ایجاد نکنند.
برخی انواع ویروس، از قبیل رتروویروس‌ها، می‌توانند ژن مورد نظر را با ماده‌ی ژنتیکی خود ادغام کنند و سپس آن را به کروموزوم انسانی تحویل دهند.
برخی دیگر از انواع ویروس، از قبیل آدنوویروس می‌توانند ژن دستکاری‌شده را به هسته‌ی سلول وارد کنند، اما DNA نمی‌تواند با کروموزوم ادغام شود.
وکتور می‌تواند با تزریق درون‌وریدی (IV) و یا مستقیم درون بافت مقصود وارد شود؛ در آن‌جا توسط سلول‌های هدف برداشته می‌شود و یا این که نمونه‌ی بافت فرد برداشته شده و در آزمایشگاه در معرض وکتور دست‌کاری شده قرار می‌گیرد. سپس سلول‌های دارای وکتور به بدن بیمار بازگردانیده می‌شوند.
در صورتی که درمان موفقیت‌آمیز باشد، ژن جدید به وسلیه‌ی وکتور به ساخت پروتئین سالم خواهد پرداخت.

پیش از آن که ژن‌تراپی به یک روش موفقیت‌آمیز درمانی تبدیل شود، محققان باید بر بسیاری از چالش‌های تکنیکی غلبه کنند؛ برای مثال، باید راهی بهتر برای رساندن ژن‌ها با هدف سلولی خاص بیابند و راهی برای تضمین عملکرد مناسب ژن و کنترل دقیق آن توسط بدن نیز بیابند.