تیم تحقیقاتی از استراتژی جدید دستکاری ژنی برای تصحیح جهش‌هایی که منجر به تالاسمی می‌شوند استفاده کردند. دستکاری آن‌ها جهش‌ها را تصحیح کرد و منجر به بهبودی نسبی بیماری شد.
تکنیک‌های دستکاری ژنی می‌توانند بیماری‌های خونی ژنتیکی، مثل تالاسمی و کم‌خونی داسی شکل را درمان کنند. محققین برای درمان تالاسمی با یک روش جدید، استفاده از ترکیب نانوپارتیکل‌ها، قطعات مصنوعی DNA و تزریق IV به این کار پرداختند.
این تیم تحقیقاتی پروتئینی از مغز استخوان استخراج کرده‌اند که قابلیت فعالسازی سلول‌های بنیادی را دارند. آن‌ها این پروتئین‌ها را با مولکول‌های ساختگی، به نام PNAها، که DNA را تقلید کرده و به ژن هدف متصل شده و یک فرم مارپیچ سه گانه تشکیل می‌دهند ترکیب کردند. آن‌ها سپس از نانوپارتیکل‌ها، که PNA ها را به ژن هدف می‌رسانند استفاده کردند. قدم نهایی استفاده از تزریق IV بود تا این بسته را به خون منتقل کنند.
محقققین دریافتند در موش‌هایی که این بسته را دریافت کرده‌اند، علائم تالاسمی ظاهر نمی‌گردد. بعد از ۱۴۰ روز آن‌ها سطح هموگلبین خون را بررسی کردند که در سطح نرمال بود.
به دلیل اینکه محققین از قطعات DNAای که به طور شیمیایی ساخته شده بود استفاده کردند، این تکنیک نتایج ناخواسته‌ای که در دیگر روش‌ها، مانند CRISPR، دیده می‌شود ایجاد نمی‌کند..
اگر این روش در شرایط آزمایشگاهی موفقیت‌آمیز باشد، می‌تواند منجر به ژن‌درمانی افراد مبتلا به تالاسمی، کم خونی داسی شکل و دیگر بیماری‌های خونی شود.
