درمان نوزادان مبتلا به تالاسمی آلفا با پیوند سلول‌های بنیادی قبل از تولد امکان‌پذیر شد

از لحاظ آماری، الیانا شانس بسیار کمی در زنده ماندن داشت. نیشل اوبار، پزشک معالج الیانا، طی یک اولتراسوند متوجه شد که جنین از یک اختلال خونی تحت عنوان آلفا تالاسمی ماژور (نوعی از تالاسمی آلفا) رنج می‌برد. در این بیماری فرد معمولا قبل از تولد یا به مدت کوتاهی بعد از تولد جان خود را از دست می‌دهد. اما الان علیرغم همه مشکلات، او با پدر و مادر خود در هاوایی زندگی می‌کند. الیانا اولین بیمار نخستین کارآزمایی جهان بود که در آن پزشکان، سلول‌های بنیادی را به یک جنین پیوند زدند. ۴ ماه بعد این عمل، او دختربچه‌ای ظاهرا سالم را به دنیا اورد.

تالاسمی آلفا از نوع ماژور

آلفا تالاسمی ماژور یک اختلال ژنتیکی است که مانع تولید هموگلوبین‌های کافی توسط گلبول‌های قرمز می‌شود. بدون آن گلبول‌های قرمز نمی‌توانند اکسیژن را به طور موثر حمل کنند. نوزادان مبتلا به آلفاتالاسمی ماژور، می‌توانند دچار ادم‌های مرگبار، آنمی‌های شدید، ارگان‌ها بیش از حد بزرگ و مستعد میزبانی سایر بیماری‌ها شوند.

پروسه درمانی تغییریافته

طبق روال، پزشکان در سه ماهه دوم بارداری، عمل انتقال خون درون رحمی را برای جنین‌های مبتلا به تالاسمی آلفا از نوع ماژور انجام دادند. اگر تاثیرگذار بود و بچه زنده می‌ماند، این عمل تا آخر عمر فرد ادامه می‌یابد. در روشی دیگر، نوزادان در دوره کودکی خود تحت عمل پیوند مغز استخوان قرار می‌گیرند که تنها راه درمان موثر این بیماری است. با این حال یافتن اهداکننده سازگار با فرد دشوار است.البنه خود عمل نیز چندادن مبرا از خطر نیست.

مقاله مرتبط: درمان تالاسمی با ژن درمانی

در مورد الیانا، پزشکان حاضر در بیمارستان کودکان UCSF Benioff واقع در ایالت سان‌فرانسیسکو، پروسه استاندارد انتقال خون درون‌رحمی را شروع کردند. ولی در یکی از این فرآیند‌ها، ماده جدیدی نیز اضافه شده‌بود: سلول‌های بنیادی خون که از مغز استخوان مادر بیمار استخراج شده بود.

تیپی مک‌کنزی پزشکی که پیوند الیانا را انجام داد، می‌گوید:

امید است سلول‌های بنیادی وارد شده، به سوی مغز استخوان روند و موجب رشد گلبول‌های قرمز کارآمدی می‌شوند که توانایی حمل اکسیژن کافی را داشته‌باشند و آنمی نوزاد را بدین طریق درمان کنند.

به گفته مک‌کنزی، پزشکان می‌توانند از سلول‌های بنیادی برای درمان آلفاتالاسمی ماژور نوزادان به کار برند ولی بعد از تولد وضعیت با دشواری‌های زیادی همراه خواهد بود.در ادامه بیان کرد:

اگر پیوند پس از تولد انجام گیرد، باید مواد سمی زیادی به نوزاد تجویز شود تا محلی در مغز استخوان باز شود که این خود می‌تواند بیماری ایجاد کند.

چون سلول‌های جنین مقاوم‌تر از سلول‌های نوزاد زنده است، پزشکان می‌توانند عمل خود را بدون نگرانی از پس زده شدن بافت انجام دهند.

مقاله مرتبط: پیش‌نمایش ۲۰۱۸: ژن‌درمانی بیماری‌ها را درون رحم درمان خواهد کرد

چشم‌انداز روشن درمان

در این مقطع، پیوند سلول‌های بنیادی داخل‌رحمی به نظر می‌اید که با موفقیت همراه بوده‌است. الیانا در هفته ۳۷ بارداری به دنیا امد. با اینکه کمی کمبود وزن داشت، دیگر علائم او حاکی از سالم بودنش بود. با این حال، هنوز زود است که بفهمیم ایا این درمان آلفاتالاسمی ماژور او را بهبود داده‌است یا نه.

در صورت موفقیت، ممکن است تبدیل به روزنه امیدی برای کودکان مبتلا به بیماری مزمن و والدینی باشد که در قبل از تولد، فرزندان خود را از دست می‌دهند.