مهندسی ژنتیک انسان چیز جدیدی نیست؛ تاریخچه‌ی آن طولانیست، بسیار طولانی! ویروس‌های باستانی واقعاً در جا کردن خود و تغییر دادن کد ژنتیکی انسان ماهر هستند. در طول هزاران سال، عفونت‌های دائمی باعث شده‌اند که ۸ درصد کل ژنوم انسان از کدهای ویروسی تشکیل شود. همه‌ی این کد شدن‌های دوباره‌ی بدن‌های ما تحت قوانین داروین، انتخاب طبیعی و جهش‌های تصادفی رخ داده‌اند. با این حال، مهندسی ژنتیک حساب‌شده‌ی انسان مسأله‌ای جدید است.
از سال ۱۹۹۰ انسان‌های تغییریافته‌ی ژنتیکی بیشتری در میان ما در حال راه رفتن اند. ژن‌درمانی‌های بیشتر و بیشتری دستورالعمل‌های جدیدی را به بدن‌های ما منتقل و آن‌ها را در جای خود قرار می‌دهند؛ در طی همین جریان، آن‌ها پایه‌ای‌ترین حالت‌های ما، هسته‌ی و تحول آهسته‌ی DNA ما را تغییر می‌دهند. هنوز دقیقاً در مراحل اولیه‌ی ربودن ویروس‌ها به منظور مقاصد انسان محور هستیم؛ چند سال پیش بود که برای شناسایی و ایزوله کردن یک ژن معیوب و دانستن اینکه مشکل کجاست باید زمان زیادی صرف می‌شد، چه برسد به یافتن راهی برای عوض کردن آن با جایگزینی که به صورتی شایسته عمل می‌کند. ژن‌درمانی‌های اولیه روی بیماری‌های مبهم، کشنده و یتیم (عارضه‌ای که کمتر از ۲۰۰۰۰۰ نفر را در پهنهی یک سرزمین درگیر می‌کند) تمرکز داشتند؛ مثل ADA-SCID (نقص ایمنی مختلط شدید)، آدرنولوکودیستروفی (َALD که موجب نابودی غلاف میلین سلول‌های عصبی میشود)، سندرم ویسکوت-آلدریچ، سرطان‌های خون متفاوت و هموفیلی.
در تئوری تکنیک نسبتاً ساده است: ویروس خنثی را بردارید، ویروسی مهندسی شده که آسیب نزند ولی به راحتی سلول‌های انسانی را برای گذر دستورالعمل‌های جدید DNA آلوده نماید، دستورالعمل‌های ژنتیکی جدیدی در ویروس تعریف کنید و ویروس را رها کنید تا سلول‌های بیمار را آلوده کند.
اسب‌های تروآ
در عمل، دهه‌ها طول کشید تا ژن‌درمانی به بیماران برسد؛ به ویژه بعد از این که آزمایشی امن به صورتی وحشتناک اشتباه پیش رفت و در سال ۱۹۹۹ جان Jesse Gelsinger را گرفت. (از قضا، این ژن خارجیِ متهم نبود که چیزی را مستقیماً انجام داده باشد بلکه سیستم ایمنی خود Gelsinger بدن را منکوب کرده بود.) آزمایش‌های ژن‌درمانی موقتاً متوقف شد و روند تأییدیه‌ها نیز آهسته‌تر گشت. امنیت افزایش یافت ولی هزینه‌ها نیز به صورت حبابی بالا رفت.
بنابراین حتی امروزه نیز اگر کسی بیمار بوده و نیازمند ژن‌درمانی فوری باشد، پروسه‌ی تأییدیه‌ی کلی هنوز بسیار آهسته است و کاغذبازی زیاد می‌باشد. ولی این را هم باید در نظر گرفت؛ نسبت به تکامل داروینی با سرعت حلزونی، سرعت تکامل با ژن‌درمانی به اندازه‌ی سرعت نور شده است. هر روز چیزهای بیشتری درباره‌ی نحوه‌ی تغییر دادن کد ژنتیکی انسان فهمیده میشود و قرار دادن ژن‌های چندگانه درون گیاهان و جانوران برای درمان بیماری‌های پیچیده‌تر آغاز شده است. معالجه‌ی بیماری‌های چندژنی در انسان‌ها یک دهه یا بیشتر است که مطرح شده و هنوز باید چیزهای بیشتری درمورد امنیت و نتایج ناخواسته در قدم اول یاد گرفت.
انسان‌ها می‌توانند بیماری‌ها عفونی را رام و آن‌ها را به عنوان اسب‌ها تروآ برای حمل و انتقال ژن‌ها نجات‌دهنده استفاده نمایند. تا پایان سال ۲۰۱۳، بیش از ۱۹۹۶ آزمایش کلینیکی روی ژن‌درمانی انسان کامل شده و در راه است. ۶۴% روی سرطان‌ها متمرکز شده، ۹% روی بیماری‌هایی که جهش‌های نادر منفرد دارند و ۸% روی بیماری‌های عفونی. در ۲۰۱۴ این قابلیت به وجود آمد که اولین محصول ژن‌درمانی دارای مجوز را بتوان در EU از داروخانه تهیه کرد. Glybera برای درمان نقص لیپوپروتئین لیپاز که موجب التهاب پانکراس میشود.
تنوع ویروسی
امروزه در بیش از ۸۰% آزمایش‌های ژن‌درمانی از ویروس‌های رام شده استفاده میشود نصف این مقدار هم به مورد استاندارد برای انتقال کدهای ژنی جدید در انسان‌ها تقسیم میشود؛ آدنوویروس و رتروویروس. با این حال راه‌های بسیاری برای قرار دادن دستورالعمل‌ها وجود دارد؛ از باکتری‌ها گرفته تا Tea Party pundits، شامل استفاده از دستگاه‌هایی مثل “تفنگ ژنی” یا electroporation (سلول‌هایی با شوک الکتریکی برای باز کردن پرزها و داخل کردن DNA)، sleeping-beauty transposons (DNA بیقاعده که خود را در ژنوم جای می‌دهد)، انتقال سلول‌های بنیادی یا در شعاع ویروس‌های خنثی شامل هرپس، لنتی‌ویروس، سرخک، پولیو، لیسترا، سالمونلا، شیگلا، آبله‌ی گاوی و وبا.
به زودی تکینک‌های ژن‌درمانی فراتر از جمعیت‌های کوچک خواهد رفت. اشاراتی از چیزی که در راه است را می‌توان دید. دو آزمایش جداگانه نشان داده‌اند که می‌توان تقریباً هر سلول بنیادی مرتبط با خونی را در بدن تغییر داد و با تغییر دادن سلول‌های بنیادی خون که به انواع مختلفی از سلول‌ها در بدن تمایز می‌یابند می‌توان روی برخی از پایه‌ای‌ترین تغییرات، تقریباً در هر ارگانی از بدن تأثیر گذاشت.
توسعه‌ی انسانی
با امن‌تر شدن ژن‌درمانی‌های انسانی، پای این فرآیند به از بیماری‌های ضروری به بیماری‌هایی کشیده شد که بهتر است درمان شوند. بیمارستان چشم Moorfields نقطه‌ی آغاز این انتقال بود؛ در ۲۰۰۹، بیماری ۲۳ ساله و سالم که از نابینایی ارثی رنج می‌برد درمان شد. تا سال ۲۰۱۴ نه بیمار دیگر که از کوروئیدرمیا رنج می‌بردند به صورت ژنتیکی دست‌کاری شده و بینایی آن‌ها به صورت قابل توجهی بهبود یافت. در حالی که اروپایی‌ها برای بازیابی بینایی انسان تلاش می‌کنند، سفیدپوشان دانشگاه واشنگتن نیز کوررنگی را در میمون‌ها معالجه کردند و ثابت نمودند که مغز میمون‌ها با محرک رنگ بینایی جدید حتی مثل بزرگسالان انطباق می‌یابند.
این دو آزمایش را برای بازیابی بینایی با هم در نظر بیاورید و می‌توانید هر چیز محالی و عجیبی را یافتنی ببینید. بینایی انسانِ فوق‌العاده می‌تواند روزی از داستان‌های کمدی به زندگی روزمره انتقال یابد. یکی شاید ژن‌هایی ویژه را در انسان‌های عادی قرار دهد تا رنگ‌های دیگر، مثل فرابنفش مثل و حشرات و بعضی از حیوانات ببینند. می‌دانیم که این کار در انسان‌ها امکان‌پذیر است؛ چون در برخی از قوم‌ها، احتمالاً حتی Monet در طول دوره‌ی water-lily، می‌توانستند به دلیل جراحی انجام شده برای برطرف ساختن آب مروارید اشعه‌ی فرابنفش را ببینند و زنانی وجود داشتند که فتوررسپتوری اضافی برای دیدن رنگ چهارم حمل می‌کردند.
چون ژن‌درمانی ویروسی در ابتدا روی بیماری‌های مبهم متمرکز شده بود، افراد کمی دامنه‌ی تحت تأثیر نهایی این تکنیک‌ها را روی گونه‌ی ما درک کردند. ما انسان‌ها تغییریافته‌ی بیشتری خواهیم دید؛ این پروسه عادی و شایع خواهد شد، مثل نوزادهایی که اکنون با IVF به دنیا می‌آیند.
