جمعه‌ی گذشته سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی جدیدی را برای کاهش عوارض مرتبط با آنمی سلول داسی‌شکل، ناهنجاری کمیاب خونی، تأیید کرد.
این دارو با نام Endari، به صورت خصوصی توسط Emmaus Medical تولید شده و اولین دارویی برای آنمی سلول داسی‌شکل می‌باشد که تقریباً در ۲۰ سال گذشته توانسته اطمینان سازمان غذا و دارو را جلب کند. اگرچه، جزء فعال Endari (ال-گلوتامات) ماده‌ی شیمیایی قدیمی است که می‌توان آن را بدون نسخه نیز تهیه کرد.
در کارآزمایی اساسی انجام شده، درمان با Endari در طول ۴۸ هفته تناوب و مدت مراجعه به بیمارستان را برای درد ناشی از این بیماری در مقایسه با افرادی که دارونما مصرف کرده بودند، کاهش داد. عوارض جانبی شایعی که از این دارو گزارش می‌شود شامل یبوست، حالت تهوع و سردرد است.
مقاله‌ی مرتبط: کم‌خونی داسی‌شکل
بیماری سلول داسی‌شکل نادر و ارثی است و مشخصه‌ی آن گلبول‌های قرمز به شکل غیرمعمول داس می‌باشد. این گلبول‌های قرمز بدشکل در عروق خونی باعث انعقاد شده و موجب توقف اکسیژن‌رسانی به بافت می‌گردد که به اپیزودهای دردناک و آسیب ارگان‌ها می‌انجامد. مطالق با چیزی که مؤسسه‌ی ملی سلامت آمریکا اعلام کرده، فقط در این کشور تقریباً ۱۰۰,۰۰۰ نفر دچار بیماری سلول داسی‌شکل اند.
در حالی که Endari برای تمرکز روی کاهش عوارض بیماری طراحی شده، Bluebird Bio در حال توسعه‌ی نوعی ژن‌درمانی برای این بیماری است تا دلیل اساسی آن را درمان کرده و علاجی بالقوه برای بیماران باشد. تحقیقات با استفاده از تکنولوژی ویرایش ژن CRISPR برای همین هدف ادامه دارد.
مقاله‌ی مرتبط: درمان آنمی داسی شکل با ژن‌تراپی
دیگر شرکت‌ها نیز، مثل Global Blood Therapeutics و Novartis در حال کار روی داروهای نوینی به منظور درمان این بیماری نادرند.
