طبق گزارشات منتشر شده توسط تیم پژوهشی چند نهادی در دانشکده Skaggs از علوم داروسازی و دارویی دانشگاه سن دیگو کالیفرنیا، دارو‌های بکار رفته در درمان لوسمی مزمن مغز استخوان (نوعی سرطان خون)، جهت درمان مدولوبلاستوما (نوعی تومور مغزی) در نمونه‌های موش آزمایشگاهی، از خود دارو‌های استفاده شده برای تومور مهلک کودکان، بهتر عمل می‌کند.
در مطالعات صورت گرفته، به این نتیجه رسیده‌اند که استفاده از یک نوع داروی مشخص ( برای نمونه نیلوتینیب) می‌تواند سلول‌های سرطانی را که با فعال سازی غیرعادی سیستم ارتباطی سلول همراه می‌شوند ( به نام گذرگاه جوجه تیغی)، مورد هدف قرار دهد. این فرایند با استفاده از دو مکانیسم متفاوت صورت می‌گیرد که بسیار مؤثر‌تر بوده و نسبت به سایر روش‌ها از سمیت کم‌تری برخوردار است.
ما به خاصیتی از نیلوتینیب پی بردیم که پیش از این برایمان ناشناخته بود. اکنون با استفاده از این دستاورد، می‌توانیم به درمان بخش بزرگی از بیماران مبتلا به مدولوبلاستوما ( نوعی تومور مغزی در کودکان) امیدوار باشیم.
روبن آباجیان، نویسنده‌ی ارشد و دکترای PH.D. و پروفسور دانشکده داروسازی Skaggs
با این که برای رسیدن به جواب قطعی به آزمایش‌های بیشتری نیاز داریم، با این حال به نظر می‌رسد این فرایند دارویی توانایی این را داشته باشد که برای درمان انواع مختلف سرطان‌هایی با گذرگاه‌های فوق‌العاده فعال پیام دهی سلولی مورد استفاده قرار گیرد.
در انواع مختلف کارسینوم سلول بازال، لوسمی مغز استخوان، رابدومیوسارکوم، آدنوکارسینوم پانکراس، گلیوبلاستوما و یک سوم موارد مبتلا به مدولوبلاستوما، مسیر گذرگاه علامت دهی جوجه تیغی دچار اختلال می‌شود. این گذرگاه شامل سیستم کلیدی سلولی است که باعث تنظیم نمو جنینی و بازسازی بافت در بزرگسالان می‌شود.
در نتیجه اختلال بوجود آمده، سلول‌های سرطانی شروع به تولید بیش از حد گیرنده‌هایی در سطح سلول به نام smoothened می‌کنند. به گفته‌ی آباجیان، سرطان‌هایی که از طریق این اختلال بوجود می‌آیند، حدود یک چهارم مرگ و میر‌های ناشی از سرطان را تشکیل می‌دهند.
به گفته‌ی آباجیان، فقط بخشی از بیماران مبتلا به این نوع از مدولوبلاستوما به روش‌های درمانی که Smoothened را هدف قرار می‌دهد، پاسخ می‌دهند.
اختلال در نظم گذرگاه جوجه تیغی باعث بقاء سلول‌های مادری سرطان می‌شود، از طرفی این اختلال در ایجاد انواع مختلفی از سرطان نقش دارد. با توجه به این اطلاعات، آباجیان و تیم او بدنبال دستیابی به دارویی هستند که باعث مهار این گذرگاه شود تا در کنار سایر فعالیت‌های ضد سرطانی، موجب بهبود سرطان گردد.
در مطالعات انجام شده، آباجیان و تیمش متوجه شدند که در موش‌های حامل تومور مدولوبلاستومای انسانی، رشد تومور کاهش پیدا کرده و هیچ مقاومت دارویی دیده نشده است. نیلوتینیب باعث مهار Smoothened و سایر پروتئین کیناز‌های دارای نقش بحرانی در رشد تومور می‌شود.
نیلوتینیب به عنوان روش درمانی تایید شده توسط وزارت دارو و غذا در ایالات متحد، برای درمان لوسمی مزمن مغز استخوان مورد استفاده قرار می‌گیرد.
به عقیده‌ی نویسندگان این مطالعات، این روش می‌تواند یکی از بهترین روش‌های پیشنهادی باشد که یا به صورت مستقل و یا به همراه سایر روش های درمانی مانند عمل جراحی، پرتودرمانی و شیمی درمانی مورد استفاده قرار می‌گیرد.
