مارلین رابینوویچ، پزشک قلب کودکان دانشگاه استنفورد و همکاران وی تحقیق جدیدی از پیشرفت‌هایشان در فهمیدن بیماری بسیار خطرناک و متحیرکننده‌‌ی ریوی در مجله‌ی cell stem cell به چاپ رسانده‌اند.
مطالعه‌ی این گروه روی بیماری “پرفشاری خون شریان ریوی” می‌باشد که غالبا موجب از کار افتادگی قلب می‌شود. این مطالعه، مثالی عالی از چگونگی کاربرد سلول‌های بنیادی در کمک به پژوهشگران برای غلبه بر چالش‌های تحقیقی که به روش‌های دیگر قابل حل نیستند؛ فراهم آورده است.
رابینوویچ در این باره گفت:
این یافته‌ها این امکان را می‌دهند تا درمان‌های “پزشکی دقیق” که بیشتر از درمان‌های فعلی فردگراست گسترش بدهیم. و به ما دسترسی به داروهای ممکنی را که بیشتر امیدبخش هستند می‌دهد.
PAH موجب از دست رفتن عروق کوچک ریه شده و عروق بزرگ ریوی را نیز سفت و ضخیم- و بسیار تنگ – می‌سازد. در این حال قلب باید سخت‌تر و سخت‌تر بتپد تا خون ریه‌ها را دریافت کند؛ که این موجب می‌شود گاهی قلب بسیار بسیار ضعیف شده و بیمار نیازمند پیوند قلبی و یا قلبی-ریوی بشود.
حدودا ۱۵٪ موارد PAH ارثی است و از این، بسیاری موارد به‌خاطر جهش ژن خاصی با الگوی وراثتی عجیب می‌باشد.
با اینکه یک نسخه‌ی معیوب از ژن BMPR2 برای ابتلا به PAH کافیست، بیشتر افرادی که حامل این ژن معیوب هستند دچار این بیماری نمی‌شوند.
رابینووچ و همکاران او فکر میکنند اگر بتوانند بفهمند چرا افراد حامل بیمار نمی‌شوند، می‌توانند ویژگی‌های بیولوژیکی که این افراد را از جهش ژنی محافظت کرده، استفاده کنند و داروهای بهتری را برای PAH طراحی کنند.
راه حل مناسب برای فهم این موضوع، مقایسه‌ی سلول‌های اندوتلیال عروق خونی ریوی بیماران و اقوام حاملشان می‌باشد؛ اما گرفتن سلول اندوتلیال از عروق ریوی انسان بسیار مشکل است. در گذشته دانشمندان گاهی می‌توانستند ریه‌ی مرده‌ای که به خاطر پیوند از بدن خارج شده بود مورد مطالعه قرار دهند؛ اما تقریبا هیچ‌وقت به ریه‌ی افراد حامل دسترسی نداشته‌اند.
بعضی از تیم‌های تحقیقاتی سایر انواع سلول‌های بیماران و حاملان را مورد مطالعه و مقایسه قرار دادند اما هیچ‌کدام درنیافتند که آيا این یافته‌ها با ویژگی‌های بیولوژیکی PAH هم تطابق دارد یا نه ؟
در عوض تیم رابینوویچ از سلول‌های بنیادی استفاده کردند. از ۱۱ نفری که خانواده‌های آنها به PAH مبتلا بودند – شامل بیمار و فرد حامل ژن جهش‌یافته‌ی BMPR2- نمونه‌های پوستی کوچکی گرفته و از آنها برای ایجاد سلول‌های بنیادی تمام‌توان القا شده که به سلول‌های اندوتلیال تمایز می‌یافتند استفاده کردند.
سپس سلول‌های اندوتلیال حاملان و بیماران را مقایسه کردند.
این یافته‌ها به تحکیم این گزاره که “دو هدف دارویی که این تیم تا به حال شناسایی کردند، مفید هستند” کمک کردند؛ چرا که مسیر هدف در افراد حامل نیز فعال است. همچنین این تیم اهداف جدیدی برای تلاش به تصحیح یافتند؛ از جمله یک فاکتور محافظت سلولی که در بیماران نسبت به اقوام غیرمبتلایشان کاهش یافته است.
رابینوویچ ادامه داد:
این موضوع می‌تواند برای یافتن اینکه چه ترکیب‌هایی از داروها شاید بر اساس بازگرداندن عملکرد نرمال به جای بازگرداندن مسیر خاص در سلول‌ها کار میکنند استفاده بشود. این مورد ممکن است در افراد مختلف متفاوت باشد.
این تیم اکنون بسیاری از ترکیب‌های دارویی را در سلول‌ها آزمایش میکند و به خاطر راه‌های تحقیقاتی متعددی که با توانایی تولید سلول‌های اندوتلیال بیمار خاص در ازمایشگاه باز کرده‌اند بسیار هیجان زده اند.
