FDA برای نخستین بار فروش ژن درمانی را تصویب کرد، اما چنین درمان هایی برای رسیدن به وعده های اولیه خود فاصله زیادی دارند.
در سال ۱۹۹۰، متخصص ژنتیک William French Anderson، سلولهای حاوی ژنهای تغییر یافته را به یک دختر چهارساله مبتلا به اختلال نقص ایمنی تزریق کرد. این نخستین آزمایش محرمانه ژن درمانی بود که در آن مواد ژنتیکی برای درمان یا پیشگیری از بیماری استفاده می شود.
آندرسن به تریبون Chicago گفت:
اگر ما خوش شانس باشیم، با این دختر کوچک راه را برای مهندسی ژنتیک باز کرده ایم که برای حمله به عوامل اصلی مرگ و فلج کننده ها، به ویژه ایدز، سرطان و بیماری های قلبی،استفاده می شود.
ژن درمانی هنوز این امیدهای بزرگ را برآورده نکرده است. در دهه های پس از آزمایش Anderson، هزاران آزمایش بالینی درمان های ژنی انجام شده است. اما نخستین ژن درمانی برای فروش تنها در این هفته در ایالات متحده تایید شد. اداره غذا و داروی آمریکا تاییدیه Kymriah را، این ژن درمانی تولید شده توسط Novartis برای نوعی از بیماری لوسمی کودکان، اعلام کرد. چندین درمان ژنی قبلا در چین و اروپا در دسترس بوده است.
مقاله های مرتبط: ژن‌درمانی جدید برای اختلالات خونی وخیم
یک نشریه مطبوعاتی FDA بر ماهیت “تاریخی” این مصوبه تأکید می کند. ،Scott Gottlieb مامور عالی رتبه FDA، می گوید:
ما در حال وارد شدن به یک مرز جدید در نوآوری های پزشکی با توانایی دوباره نویسی برنامه های سلول های خود بیمار برای حمله به یک سرطان کشنده هستیم.
تحریک ناشی از تحقیقات ژنتیک همواره ما را از واقعیت دور می‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌کند. طرفداران ژن درمانی پیش بینی کرده اند که از بیماری هایی مانند فیبروز کیستیک و سرطان سینه شروع می شود که می تواند به یک ژن معیوب و همچنین اختلالاتی با علل پیچیده تر ژنتیکی مرتبط باشد. علاقه مندان همچنین “بچه های طراحی شده” با مهندسی ژنتیکی را پیش بینی می کنند که رشد بیشتری خواهند داشت تا هوشمندتر از برندگان جایزه نوبل و ورزشکار تر از شرکت کنندگان المپیک باشد.
ژن درمانی بسیار دشوار شده زیرا می تواند پاسخ های غیر قابل پیش بینی و کشنده ای از سیستم ایمنی بدن را ایجاد کند. مؤسسات ملی بهداشت هشدار می دهند که ژن درمانی “می تواند خطرات بسیار جدی از نظر سلامتی، مانند سمیت، التهاب و سرطان داشته باشد.”
Kymriah یک مورد مدنظر است. مطبوعاتی FDA هشدار می دهد که Kymriah می تواند واکنش های ایمنی بدن و “حوادث عصبی” و همچنین “عفونت های جدی، فشار خون پایین (افت فشار خون)، آسیب حاد کلیه، تب و کاهش اکسیژن (هیپوکسی)” را ایجاد کند. ” طبق گفته نیویورک تایمز، FDA “نیاز دارد که بیمارستان ها و پزشکان به طور خاص آموزش دیده و تایید شده برای اداره [Kymriah] داشته باشند و آنها دارو خاصی نیاز دارند تا واکنش شدید را فرو نشاند.”
Kymriah یکی دیگر از مشکل ژن درمانی را نشان می دهد: هزینه های بالا. ۴۷۵،۰۰۰ Novartis دلار از هزینه Kymriah را به عهده می‌‌گیرد. به گزارش خبرگزاری رویترز، طی پنج سال گذشته، دو نوع درمان ژنی برای فروش در اروپا، یکی برای بیماری های نادر خون و دیگری برای اختلال کمبود ایمنی “پسر حبابی” مورد تایید قرار گرفته است. درمانها به ترتیب ۱ میلیون و ۷۰۰ هزار دلار هزینه برمی‌دارند. تاکنون، شرکت هایی که این درمان ها را انجام می دهند، به طور کل سه فروش را به دست آورده اند.
همانطور که روزنامه نگار، Freeland Judson Horace در این گزارش عالی ۲۰۰۶ اشاره کرد، “وعده پر زرق و برق ژن درمانی”، باعث توطئه زیست شناسی و اقتصادی در برابر ژن درمانی است. Judson یادآور می شود که:
بیشترین بیماری‌های فردی ناشی از نقص تک ژنی -نوعی که به نظر می رسد به احتمال زیاد به وسیله ژن درمانی درمان می شوند- نادر هستند. (کم خونی سلولهای خونی و برخی از اختلالات هموگلوبین یکی از موارد استثنایی است) از آنجا که بیماری های مختلف دارای مکانیزم های ژنتیکی متفاوت هستند و انواع مختلف بافت را تحت تاثیر قرار می دهند، هر یک از مجموعه های جدید از مشکلات تحقیق را نشان می‌دهد که تقریبا از ابتدا حل می شود. همانطور که هزینه میلیونها نفرپرداخته شده بود، معلوم شد که حتی با موفقیت، هزینه هر بیمار که درمان می‌شود همچنان افزایش می‌یابد و موفقیت دقیقا در لحظه رسیدن به خودی‌خود همیشه درخشنده و متغیر است.
مقاله‌ی مرتبط: به دست گرفتن تکامل انسان با ژن‌درمانی
ظهور CRISPR، تکنیک ویرایش قدرتمند ژن، الهام بخش امیدهایی است که ژن درمانی در نهایت ممکن است انتظارات را برآورده کند. اخیرا محققان CRISPR را در جنین انسان برای مبارزه با جهش هایی که بیماری های قلبی را ایجاد می کنند، مورد استفاده قرار داد. نیویورک تایمز ماه گذشته نوشت، “این روش می تواند برای هر یک از بیش از ۱۰،۰۰۰ مورد ایجاد شده توسط جهش های خاص به کار برده شود”.
CRISPR همچنین نگرانی هایی اخلاقی مربوط به مهندسی برای ایجاد افراد با ویژگی های فیزیکی و روانی بالا را تازه کرده است. این نگرانی ها بدموقع است. Science اخيرا اشاره كرد كه CRISPR برخي از خطرات مشابه با درمانهاي ژني ديگر را نيز به همراه دارد. این روش هنوز مسیری طولانی دارد تا بتوان از آن به طور ایمن و موثر برای بازسازی –نه تنها مختل کردن یک ژن- ژنهای افراد مختلف استفاده کرد. در حقیقت سوالاتی درباره تحقیقات CRISPR روی جنینهای ذکر شده در بالا مطرح شده است.
روزهایی خواهد آمد که، ژنتیک کاربردی ممکن است تا بالاترین حد خود برسد، اما تا ظهور آن روز، خیلی مانده است.
