در سال‌های اخیر، سلول‌های بنیادی و ژن درمانی، از موضوعات مورد علاقه‌ی محققان و دانشمندان می باشد. شاید دلیل این علاقه، ویژگی منحصر به‌فرد سلول‌های بنیادی است که می‌توانند به هر نوعی از سلول‌های بدن تمایز یابند. تکنولوژی‌های ابداع شده برای تغییر ژنوم انسان به منظور رشد ارگان‌ها و ساخت بافت‌های جدید، رویای دانشمندان را به واقعیت تبدیل کرده‌است.
محققان توانستند پوست یک پسر بچه‌ی هفت ساله مبتلا به بیماری ژنتیکی اپیدرمولیز بولوزا (بیماری پروانه‌ای) را با ژن درمانی بازسازی کنند. آنان با نمونه‌برداری از پوست و تغییر ژن ایجاد‌کننده‌ی موتاسیون، پوست را در آزمایشگاه رشد داده و به قسمت‌های آسیب‌دیده‌ی پوست کودک پیوند زدند. حدود ۸۰ درصد از پوست پسر بچه بازسازی شد.
مقاله‌ی مرتبط: آیا بالاخره زمان ژن درمانی رسیده است؟
Epidermis Bullosa نوعی بیماری ژنتیکی پوستی است که باعث عدم اتصال لایه‌ی اپی‌درمیس به لایه‌های زیرین می‌شود. در نتیجه، پوست در اثر کوچکترین آسیب، کنده شده یا تاول می‌زند. در موارد حاد، بخش اعظمی از پوست زخمی شده و می‌ریزد و زمینه‌ی ورود عوامل عفونی به بدن را ایجاد می‌کند. خوشبختانه، پسر بچه‌ی مورد مطالعه، از داوطلبان مشتاق برای انجام تحقیقات مححقان بر روی سلول‌های بنیادی بود. محققان قسمتی از پوست سالم او را جدا کرده و سلول‌های اپی‌درمال را ایزوله کردند. سپس با استفاده از وکتور‌های ویروسی، ژن ساختاری برای سلول پوستی سالم را به آن وارد نمودند. این پوست در آزمایشگاه رشد کرد و طی چندین جراحی، به قسمت‌های مختلفی از بدن پسر بچه پیوند زده شد تا به رشد خود ادامه دهد. سلول‌های پیوند زده شده به تدریج تمام بدن را فرا گرفته و پوست سالم را به وجود می‌آورند. دکتر Michele De Luca، از محققان ژنتیک در ایتالیا در این باره می‌گوید:
این مطالعه، قدم امیدوار کننده‌ای در ارتباط با ژن درمانی است، اما محدودیت‌هایی دارد. لایه‌ی خارجی پوست نسبت به لایه‌های داخلی سریع‌تر و آسان‌تر بازسازی می‌شود، لذا لایه‌ی داخلی پوست برای بازسازی نیاز به زمان و رشد آزمایشگاهی بیشتری دارد. در مواردی مثل سوختگی یا تصادفات که لایه‌های عمیق پوست نیز از بین می‌روند، نیاز به یافتن روش‌هایی با کارایی بیشتر است.
مقاله‌ی مرتبط: به دست گرفتن تکامل انسان با ژن‌درمانی
این مطالعه نشان می‌دهد که روش درمانی که با استفاده از تکثیر و تمایز سلول‌های بنیادی انجام می‌شود، در درمان بسیاری از بیماری‌ها ممکن است. محققان اخیرا بر روی سایر بیماران این روش را انجام می‌دهند تا تاثیرات آن را مشاهده کنند. در صورت موفقیت کامل این تحقیقات، دکتر De Luca اظهار دارد که این روش بهتر از اهدا عضو است و ریسک پس زدن پیوند یا بیماری‌های بعد از پیوند، وجود ندارد. افرادی که عضو پیوندی دریافت کرده‌اند، مجبورند برای جلوگیری از پس زدن پیوند، دارو‌های سرکوب‌کننده‌ی سیستم ایمنی مصرف کنند که عوارض خطرناکی برایشان دارد. با به‌کار گیری سلول‌های بنیادی و ژن درمانی، می‌توان ارگان‌های بدن را شبیه سازی کرده و بدون نگرانی از سایر مشکلات جانبی، به بدن فرد بیمار پیوند زد.
