زمانی که نوزادی ناشنوا به دنیا میآید، تقریباً در نصف موارد ناشنوایی حاصل ترکیب ژنتیکی است. چنین افرادی به طور معمول با ایمپلنتهای شنوایی تحت درمان قرار میگیرند؛ اما حال محققان در صدد یافتن راهحلی مبتنی بر ژنتیک هستند: ژن درمانی ناشنوایی .
طبق مطالعهی منتشر شده در ژورنال PNAS، موشهای ناشنوایی که تحت درمان با نوعی ژندرمانی جدید قرار گرفتند، توانستند به خوبی موشهای سالم بشنوند. یافتههای این مطالعه نشان میدهد ژندرمانی احتمالاً روزی در ارتباط با موارد غیر قابل درمان ناشنوایی، موثر خواهد بود.
موشهای این مطالعه مبتلا به ناشنوایی DFNB9 بودند؛ نوعی ناشنوایی که ۲ تا ۸ درصد ناشنوایی مرتبط با ژن در انسان را تشکیل میدهد. در ناشنوایی DFNB9، پروتئینی به نام اوتوفرلین قادر به عملکرد طبیعی خود نیست. این پروتئین در حالت طبیعی، اطلاعات صوتی جمعآوری شده توسط موهای ظریف موجود در گوش داخلی را منتقل میکند. پس از تغییر ژنوم موشهای ناشنوا با ویروسهایی که برای این کار در نظر گرفته شده بودند، موشها توانستند به خوبی موشهایی که با اوتوفرلین طبیعی متولد شده بودند، بشنوند.
حتی پس از تغییر دادن ژن در موشها -همان ژن خاصی که عامل ناشنوایی DFNB9 در انسانهاست-، به این زودی نمیتوان گفت با ویروسهایی که دستکاری ژنتیکی شدهاند، میتوان انسانها را درمان کرد. میان آزمایشهای حیوانی و بالین انسان، راه درازی وحود دارد. دلایل بسیاری وجود دارد تا با ژن درمانی ناشنوایی محتاطانه برخورد کنیم.