سرعت پیشرفت نوعی ناشنوایی در موش، برای اولین بار با درمانی مبتنی بر روش ویرایش ژنوم CRISPR کاهش قابل ملاحظه‌ای داشته است. روش مورد استفاده شاید بتواند به درمان ناشنوایی در افراد مبتلا به حالت‌های موروثی آن منجر گردد.
هر فرد دو نسخه از هر یک از ژن‌های خود را دارا می‌باشد؛ اما در برخی موارد، وجود جهش تنها در یکی از این کپی‌ها برای ایجاد بیماری کافی است. این شرایط تحت عنوان ناهنجاری ژنتیکی غالب، در اثر تغییرات DNA در یکی از کپی‌های ژن رخ داده و تولید پروتئین معیوب را به دنبال دارد. در حالت تئوری، چنین ناهنجاری‌هایی را می‌توان با خاموش‌ساختن نسخه‌ی جهش‌یافته درمان کرد؛ بدین صورت که کپی سالم ژن به تنهایی می‌تواند پروتئین سالم تولید کند. حال محققان این فرضیه را با استفاده از CRISPR آزمایش کرده‌اند.
مقاله‌ی مرتبط: نُه دست‌آورد شگفت‌انگیز CRISPR در سال ۲۰۱۷
این مطالعه با تمرکز بر نوعی ناشنوایی به نام DFNA36 صورت گرفت. بیماری مذکور به دنبال جهش غالب در یکی از کپی‌های ژن Tmc1 رخ می‌دهد. در واقع جهش با تغییر دادن تنها یکی از حروف DNA، از بین رفتن تدریجی سلول‌های مویی موجود در گوش را موجب می‌شود. این سلول‌ها در گوش داخلی عامل شناسایی صداها می‌باشند. روند از دست دادن شنوایی درکودکان حامل این جهش، از حدود ۵ سالگی آغاز شده و طی دهه‌های بعدی زندگی می‌تواند موجب ناشنوایی کامل گردد.
کاهش سرعت پیشرفت ناشنوایی
David Liu از دانشگاه هاروارد به همراه تیمش در جهت خاموش ساختن ژن‌های معیوب Tmc1 در عین حفظ کپی‌های سالم ژن، نوعی کپسول چربی ساختند. این کپسول‌ها محتوی پروتئین CRISPR و RNA راهنما بود. RNA موجود به گونه‌ای طراحی گشت که فقط ژن معیوب را مورد هدف قرار دهد. سپس این کپسول‌ها به گوش‌های موش مورد آزمایش تزریق شد.
روند ناشنوایی شدید در موش حامل کپی جهش یافته‌ی Tmc1T از چهار هفتگی موش آغاز می‌شود؛ طوری که در ۸ هفتگی، موش‌ها با صداهای بسیار بلند نیز تحریک نمی‌شوند. با اجرای درمان CRISPR بر روی این موش‌ها، پاسخ به صداهای آرام‌تر در چهار هفتگی مشاهده شد. در ۸ هفتگی نیز هم‌چنان قادر به شنیدن صداهای بسیار بلند بودند.
با این وجود، این روش درمان کامل محسوب نمی‌شود؛ چرا که CRISPR کپی جهش یافته‌ی ژن را تقریباً در ۱۰ درصد از سلول‌ها غیرفعال کرد. تصحیح ژن معیوب در این راستا بهتر به نظر می‌رسد و در حال حاضر، Liu در حال تلاش برای ایجاد فرم‌هایی از پروتئین CRISPR است که بتواند این نوع ویرایش را انجام دهد.
مقاله‌ی مرتبط: عصری جدید در بیولوژی مولکولی با سیستم اصلاح ژنی CRISPR/Cas9
ناشنوایی خاصی که در نتیجه‌ی جهش در ژن Tmc1 رخ می‌دهد، بسیار نادر بوده و تنها خانواده‌های اندکی حامل این جهش می‌باشند؛ اما روش مشابه می‌تواند برای سایر حالت‌های غالب ناشنوایی موروثی نیز به کار گرفته شود. این حالت‌ها یک پنجم کل ناشنوایی‌های موجود را به خود اختصاص می‌دهند.
