از نظر برخی مطالعات بحث‌برانگیز جدید سندروم آنجلمن که نوعی اختلال مادرزادی ژنتیکی است و با علائم تشنج، اختلالات گفتاری بروز می‌یابد، قابل پیشگیری است.
آن‌ها معتقدند برای این درمان آزمایشی در موش‌ها، دانشمندان باید آنزیم‌های ویرایشگر ژنتیکی CRISPR را به صورت مستقیم به رویان در حال رشد تزریق کنند. اما از نظر اخلاقی اصلاح ژنتیکی رویان درست نیست – در این حالت این درمان آزمایشی بالقوه مؤثر باید نگرانی‌های مرتبط با سلامت بیمار را نیز در نظر بگیرد.
موش‌ها
این درمان، در کنفرانس تحقیقاتی در ماه فوریه مورد بحث قرار گرفت اما هنوز در هیچ ژورنالی منتشر نشده است. تمرکز اصلی دانشمندان بر روی ژن UBE3A، می‌باشد که به تجزیه و بازیافت پروتئین‌های سلول کمک می‌کند. در صورت جهش این ژن، سندروم آنجلمن بروز می‌یابد. اما تحقیقات نشان می‌دهد در صورت فعال شدن این ژن‌ها پیش از تولد، می‌توان از بروز آن پیشگیری کرد. بر اساس مطالعه‌ی انجام شده بر روی ۱۰ رویان موش، دانشمندان به کمک CRISPR ژن مذکور را فعال کردند که طی بررسی‌های متعدد زمانی که موش‌ها ۵ ماهه بودند دریافتند که ویرایش انجام شده در نیمی از نورون‌های مغزی هر موش موفقیت‌آمیز بوده است. نتایج آزمایش بر روی کشت‌های سلول‌های عصبی انسان نیز یکسان بود.
هر چقدر زودتر نسبت به ادیت و حل مشکل اقدام شود نتایج درمانی نیز بهتر خواهد بود.
متخصص علوم اعصاب دانشگاه North Carolina at Chapel Hill، مارک زیلکا محقق ارشد مطالعه
مقاله‌ی مرتبط: اولین نوزادان حاصل از ویرایش ژنتیکی به دنیا آمدند
تردید
زیلکا در مصاحبه عنوان کرد که در تلاش است تا طی ۴ سال آینده این فرضیه را بر روی انسان‌ها آزمایش کند اما دیگر دانشمندان زیاد مشتاق نیستند به گونه‌ای این مسئله یادآور نوزادان ویرایش شده‌ی چینی می‌باشد که بحث‌های بسیاری را برانگیخته بود.
هر گونه تغییرات ژنتیکی بر روی مغز رویان خطرناک است که این موضوع را برای من نگران‌کننده می‌کند.
اونکولوژیست آنتونیو بدالو از مرکز تحقیقات سرطان فرد هوچینسون
