تکنولوژی ویرایش ژنی CRISPR که در بیماری‌های ژنتیکی کاربرد دارد، محققان را با چالش جدیدی برای کشف نحوه‌ی عمل‌کرد آن مواجه کرده‌است. در مقاله‌ای که در ژورنال American Chemical Society چاپ شده، بیان می‌کند که چگونه تکنولوژی ویرایش ژنی کریسپر، محل برش DNA را توسط آنزیم Cas9 تعیین می‌کند و می‌تواند از جهش ژنی جلوگیری کند. Zucai Suo سرپرستی تیم تحقیقاتی را بر عهده دارد. این تکنولوژی کاربرد‌های فراوانی در بیوتکنولوژی، کشاورزی و دارویی داشته و با اکتشافات بیشتر می‌توان جهش‌های ژنی را به حداقل رساند.
سیستم کریسپر از تکینیکی استفاده می‌کند که باکتری در مواجهه با ویروس از خود نشان می‌دهد. این سیستم اولین نو‌آوری در زمینه‌ی ویرایش DNA و ارگانیسم زنده به شمار می‌رود. آنزیم Cas9 می‌تواند به محل مورد هدف را برش زده و یا وارد بخشی از ژن شود که در درمان سرطان و عفونت‌های ویروسی بکار می‌رود. محققان امیدوارند که روزی با استفاده از آن بیماری‌های ژنتیکی را درمان کنند.
مقاله‌ی مرتبط: مروری بر روند توسعه سیستم اصلاح ژنی کریسپر از ابتدا تاکنون
دانشجوی دکترای دانشگاه Ohio بنام Austin Raper بیان کرده که کریسپر به ندرت ژن‌های سالم را تحت تاثیر قرار می‌دهد. در غیر این‌صورت، عوارض شدیدی برجای می‌گذارد. به طور مثال، اگر Cas9 به اشتباه ژن سرکوب‌کننده‌ی تومور را هدف قرار دهد، فرد دچار سرطان می‌شود. او در‌این‌باره افزود:
اگر CRISPR به بیش‌ترین کارایی خود برسد، احتمال اینکه دانشمندان نحوه‌ی کامل عمل‌کرد Cas9 و علت آن را کشف کنند، بیشتر است. نتایج بدست آمده برایمان جالب است زیرا اکنون می‌دانیم که Cas9 چگونه تصمیم می‌گیرد تا به DNA مورد نظر بچسبد.
راپر وهمکارانش دو بخش از مولکول Cas9 بزرگ و پر‌پیچ‌و‌خم را شناسایی کردند که زمان و محل برش را تعیین می‌کنند. وقتی اولین قسمت شروع به برش رشته‌ی مربوطه‌ی DNA می‌کند، با دقت شکل آن را تغییر داده و قسمت دوم را برای برش رشته‌ی دوم تحریک می‌کند. اولین عمل سریع اتفاق می‌افتد، در حالی که عمل دوم به کندی و با تحریک انجام می‌گیرد. محققان اکنون بر روی زمان‌بندی و برش ژن‌های غیر‌هدف مطالعه می‌کنند.
دومین مقاله‌ی چاپ شده پیرامون این موضوع در JACS، عمل‌کرد غیر عادی آنزیم Cas9 را بررسی می‌کند. Anthony Stephenson و همکارانش مطالعه‌ی خود را بر روی کار Cas9 بعد از اتمام برش، معطوف کردند. پیش از این محققان بر این باور بودند که آنزیم بعد از برش، DNA, را ترک می‌کند. اما در واقع، Cas9 تا زمانی که قطعه‌‌ی رو‌به‌رویی را اصلاح نکرده، از DNA جدا نمی‌شود.
اما چرا؟ Cas9 دارای بار مثبت قوی بوده و DNA دارای بار منفی قوی است. این دو، اتصال محکمی را ایجاد می‌کنند و مولکول RNA ای که آنزیم را به سمت DNA هدایت می‌کند، اتصال محکمی با بخشی از DNA دارد. به زبان ساده، آنزیم Cas9 به سادگی نمی‌تواند از آن جدا شود. آنزیم قطعات کوچک DNA را اصلاح کرده و به تدریج شل شده و جدا می‌گردد. تیم تحقیقاتی در تلاش است تا روش‌های جدیدی را با استفاده از این پروسه در ویرایش ژنی به‌کار بندد. قسمت‌هایی از ژن که آنزیم به آن‌ها متصل بود، حالت چسبنده دارد و به سایر قسمت‌های DNA اجازه می‌دهد تا در جهات مختلف به‌هم وصل شوند.
