تنها یک تکنولوژی به ما کمک می‌کند ابرمیکروب‌ها را از بین ببریم؛ سرعت رشد سرطان را کاهش دهیم و به طور بالقوه به گرسنگی جهانی پایان دهیم. این جادو نیست! دستاورد علمی است به نام CRISPR-Cas9؛ ابزار ویرایش ژن. با این حال هم‌چون جادوگران، CRISPR-Cas9 چگونگی انجام این شاهکارها را آشکار نمی‌کند.
حال تیمی از مؤسسه‌ی ویرایش ژن، ابزار CRISPR جدیدی ایجاد کرده که به محققان امکان می‌دهد عملکرد CRISPR را مشاهده کنند. در عین حال امکان کنترل بیشتر فرآیند ویرایش را فراهم می‌کند. این محققان مطالعه‌ی خود را در ژورنال CRISPR منتشر کردند.
Cas9 پروتئینی است که به عنوان قیچی در ابزار ویرایش CRISPR-Cas9 عمل می‌کند. این پروتئین در داخل سلول عملکردی فوق‌العاده دارد؛ اما در صورت خارج کردن DNA از سلول، چندان کارآمد نیست. این مشکلی است که در استفاده از این تکنولوژی پیش روی محققان قرار دارد.
وقتی با CRISPR داخل سلول کار می‌کنیم، در واقع داخل جعبه‌ی سیاهی کار می‌کنیم که نمی‌توان چرخ‌دنده‌های دستگاهی که این کارها را انجام می‌دهد، مشاهده کرد. می‌توان نتایج و ویرایش‌های انجام‌شده در ژن‌ها را دید؛ اما این که چگونه این کار انجام شده خیر. معمایی که جهت اطمینان از ایمن بودن استفاده از CRISPR برای درمان بیماران مهم است.
Eric Kmiec، محقق ارشد و سرپرست مؤسسه‌ی ویرایش ژن
مقاله‌ی مرتبط: CRISPR و انقلابی که در زمینه‌ی اکتشاف داروها می‌آفریند
Kmiec و همکارانش برای ایجاد ابزار CRISPR غیروابسته به سلول، Cas9 را با پروتئین دیگری به نام Cpf1 یا Cas12a جایگزین کردند. آن‌ها متوجه شدند با CRISPR-Cpf1، می‌توان مولکولی از جنس DNA به نام پلاسمید را از سلول خارج کرده و داخل لوله‌ی آزمایش ویرایش کرد. به گفته‌ی آنان، این اولین ابزار CRISPR است که این کار را انجام می‌دهد. ابزاری که می‌تواند در زمینه‌های متعدد، بهتر از CRISPR-Cas9 عمل کند.
اولاً CRISPR-Cpf1، به محققان امکان می‌دهد چگونگی عملکرد CRISPR را ببینند. همان‌طور که Kmiec اشاره کرد، این امر جهت اطمینان از ایمن بودن درمان برای بیماران ضروری است. ثانیاً، این ابزار روش سریع‌تری برای هدایت تست‌های تشخیصی است. جهش‌هایی که موجب سرطان می‌شوند، در همه‌ی بیماران یکسان نیستند. پزشکان می‌توانند از CRISPR-Cpf1 استفاده کرده و سریع‌تر از CRISPR-Cas9 تعیین کنند جهش خاصی باعث بروز بیماری در یک فرد می‌شود یا خیر. این به نوبه‌ی خود به تعیین بهترین گزینه‌ی درمانی برای بیمار کمک می‌کند. ثالثاً، برش‌های خاصی که با Cpf1 ایجاد می‌شوند، نسبت به برش‌های Cas9 می‌توانند مفیدتر واقع شوند. اگر برش دادن تنها کاری باشد که محقق می‌خواهد انحام دهد، فرق خاصی نمی‌کند؛ اما انتهای صاف یا “blunt end” برای اتصال قطعه‌ی ژنتیکی جدید مناسب نیست. انتهاهای چسبنده‌ای که Cpf1 ایجاد می‌کند، اتصال DNA جدید را راحت‌تر می‌کند.
مؤسسه‌ی ویرایش ژن در حال حاضر دنبال شریک کاری است تا این ابزار را در تشخیص سرطان به کار گیرد. در آینده‌ای نه چندان دور شاهد جادوگری CRISPR-Cpf1 در آزمایشگاه خواهیم بود.
