اکثر داروهایی که امروزه در دسترس هستند برای تداخل در عملکرد پروتئین‌ها طراحی شده‌اند زیرا طراحی داروی موثر بر RNA آسان نیست. داروهای رایج امروز به گونه‌ای طراحی شده‌اند، تا با اتصال به پروتئین هدفشان، مانع از عملکرد آن‌ها شوند.
اگر یک پروتئین به عنوان کاتالیزور یک واکنش عمل کند، دارو با اتصال به آن از سرعت واکنش می‌کاهد و در صورتی که به عنوان نگهبان غشایی سلول عمل کند، یعنی مشخص کند چه موادی از سلول خارج یا به سلول وارد شوند، دارو با اتصال آن پروتئین نوع ملکول‌های عبور را تغییر می‌دهد.
مقاله‌ی مرتبط: نسل بعد آزمايش دارو در تراشه
باید توجه داشت که پروتئین‌ها تنها عملگرها و تنظیم کننده‌های سلول بدن ما نیستند. مولکول‌های RNA نیز با نقشی که در انتقال اطلاعات ژنتیکی از DNA به ماشین‌های پروتئین سازی سلول دارند؛ می‌تواند نقش مهمی در زمینه‌ی ابتلا به بیماری‌ها ایفا کند.
مقاله‌ی مرتبط: میکروRNA به سرطان کمک می‌کند تا از سیستم ایمنی بگریزد
آماندا هارگرو (Amanda Hargrove) استادیار شیمی در Duke معتقد است می‌توان داروی موثر بر RNA را انقلابی در زمینه‌ی بیماری‌ها دانست زیرا برخی از انواع RNA که به پروتئین تبدیل نمی‌شوند، ظاهرا بهترین گزینه برای پیش‌بینی بیماری‌ها هستند.
اکنون هارگرو و همکارانش در تلاشند تا انواع جدیدی از داروها را که RNA را به جای پروتئین هدف قرار می‌دهند، طراحی کنند. این داروها می‌توانند برای درمان بیماری‌هایی مثل سرطان پروستات و HIV موثر باشند.
هارگرو معتقد است در داروهایی که پیشین از این برای تداخل در فعالیت پروتئین‌ها ساخته شده‌اند، شکل فضایی پروتئین و زیرواحد هایی آمینه اسیدی آن نقش کلیدی داشتند. اما از آنجا که RNA دارای زیر واحدهایی متفاوات و شکل خطی است، ساخت این داروهای جدید بسیار دشوار است.
بریتنی مورگان (Brittany Morgan) دانشجوی کارشناسی ارشد و مدرس دانشگاه Jordan Forte در راه تلاش برای حل این مشکل توانست ۱۰۴ مولکول کوچک را شناسایی کند که با انواع خاصی از RNA واکنش می‌دهند. در مرحله بعد او بیست ویژگی این مولکول‌ها را بررسی کرد و خواص آن‌ها را با داروهای موثر بر پروتئین مقایسه کرد.
محققان در تلاش‌های بعدی دریافتند که این مولکول‌ها می‌توانند ترکیبات اتمی و بار ملکول‌های RNA را تغییر دهند. هارگرو می‌گوید:
ما امیدواریم که بتوانیم با استفاده از مجموعه‌ای از این مولکول‌ها به داروی موثر بر RNA دست یابیم.
