دیستروفی عضلانی؛ داروهای سرطان ممکن است سبب افزایش قدرت عضلانی در برخی بیماران شوند.
با در نظرگرفتن اهدافی نظیر ذخیره‌ی زمان و کاهش هزینه و هم‌چنین، عدم نیاز به داروهای جدید، یافتن فواید جدید برای برخی داروهای قدیمی به موضوع اصلی بسیاری از تحقیقات جدید تبدیل شده‌است.
اکنون پژوهش‌های جدید نشان می‌دهند دارویی که برای درمان سرطان کلیه و معده استفاده می‌شود می‌تواند در کاهش ضعف عضلانی و مرگ در بیماران مبتلا به نوع خاصی از دیستروفی، نقشی اساسی داشته باشد.
محققان عقیده دارند دارویی با نام سانیتینیب (sunitinib) می‌تواند در روند بهبود نوع خاصی از بیماری دیستروفی عضلانی موسوم به FSHD نقشی موثر ایفا کند.
دکتر رابرت نایت (Robert Knight)، سرپرست این تیم پژوهشی در آکادمی بیولوژی سلول‌های بنیادی در دانشگاه کینگ در بریتانیا، عقیده دارد sunitinib به بهبود ضعف عضلانی در بیماران مبتلا به facioscapulohumeral dystrophy کمک کند. نتایج تحقیقات این تیم در مجله‌ی eLife منتشر شده‌است.
FSHD نوع خاصی از بیماری دیستروفی عضلانی است که شامل علائمی نظیر ضعف و خستگی در عضلات صورت، شانه و دست‌ها می‌شود. بروز این نشانه در لگن، نشیمنگاه و پاها نیز امری شایع می‌باشد. شروع این علائم معمولا در اوایل نوجوانی است. نشانه‌های اولیه‌ی این بیماری شامل خم‌شدن ستون فقرات و کمربند شانه‌ای، عدم توانایی بستن چشم‌ها یا سوت‌زدن، نوشیدن از نی و سایر کارهای ساده، خستگی مزمن و درد و سوزش در ماهیچه‌هاست.
درحال حاضر، دارویی برای بهبود توانایی ماهیچه‌ها وجود ندارد، تنها داروهایی می‌تواند به بهبود وضعیت آن‌ها کمک کند که باعث افزایش حجم توده‌ی ماهیچه شود.
با این‌حال دکتر نایت و همکاران او عقیده دارند مطالعات بیشتر بر داروی سانیتینیب می‌تواند کاندید مناسبی برای داروهای سابق باشد.
سانیتینیب و FSHD
سانیتینیب دارویی‌است که توسط سازمان غذاودارو یا FDA برای درمان کارسینوم سلول‌های رنال که نوعی از سرطان کلیه است، و تومورهای گاسترواینتستینال استرومال (gastrointestinal stromal) به تایید رسیده‌است. مکانیسم اثر آن نیز شامل مسدودکردن گیرنده‌های تیروزین کیناز (RTK) است که سبب رشد سلول‌های سرطانی می‌شود.
در این پژوهش، دکتر نایت و تیمش، متوجه شدند نوعی از RTK با تاثیر بر میوبلاست‌ها که سلول‌های سازنده‌ی فیبرهای عضلانی محسوب می‌شوند، سبب بیان پروتئینی با نام DUX4 می‌شوند.
افزایش فعالیت این پروتئین در بیماری FSHD، نقطه‌ی آغازی برای فعالیت ژن‌های آسیب‌زا برای فیبرهای عضلانی محسوب می‌شود.
با آگاهی از این اطلاعات، با مهار فعالیت RET و کاهش بیان ژن آن، می‌توان آسیب ماهیچه‌ای را کنترل کرد.
با توجه‌به این‌که داروی سانیتینیب هم‌اکنون توسط FDA مورد تائید است، می‌توان تائید آن‌را برای کنترل دیستروفی نیز پیش‌بینی کرد.
پژوهشگران هم‌چنان درحال بررسی چگونگی اثرگذاری این دارو بر میوبلاست‌های بیماران FSHD می‌باشند.
