اداره‌ی غذا و داروی ایالات متحده (FDA) درمان جدیدی برای لوسمی تصویب کرد، در این درمان سلول‌های ایمنی بیمار از نظر ژنتیکی اصلاح می‌شوند.
مقاله‌ی مرتبط: ژن درمانی
در این درمان جدید تعدادی از سلول‌های ایمنی T از خون بیمار خارج می‌شوند و ژن پروتئینی که به عنوان گیرنده آنتی‌ژن‌های کرومیک یا CAR شناخته می‌شود به این سلول‌ها وارد می‌شود و در نهایت سلول‌های اصلاح شده به بدن بیمار بازگردانده می‌شوند. ژن اضافه شده به سلول‌های T، این سلول‌ها را برای مبارزه به سمت سلول‌های ایجاد کننده لوسمی هدایت می‌کند.
اگرچه نتایج کارآزمایی بالینی این درمان گاهی اوقات نشان دهنده‌ی عوارض جانبی شدیدی بود، اما ۸۳ درصد از بیماران شرکت‌کننده در این آزمایش که به لوسمی لنفوبلاستی حاد سلول‌های B مبتلا بودند، با این روش درمان شدند.
سالانه حدود سه هزار و صد مورد جدید ابتلا به این بیماری در بین افراد زیر بیست و یک سال تشخیص داده می‌شود، اگرچه اکثر آنها به درمان‌های متعارف پاسخ می‌دهند و نیازی به درمان جدید ندارند اما گروهی نیز به درمان‌های متعارف پاسخ نداده یا بعد از درمان دچار عود مجدد بیماری شوند، FDA پس از بررسی مزایا و عوارض این در درمان آن را برای کودکان و جوانان زیر بیست و پنج سالی که به درمان‌های متعارف پاسخ نمی‌دهند، تایید کرد.
مقاله‌ی مرتبط: سرطان خون
با توجه به این که سلول‌های ایمنی باید به صورت اختصاصی برای هر بیمار اصلاح شوند، نگرانی‌هایی در مورد هزینه‌های این درمان برای بیماران و امکانات لازم در برخی مراکز پزشکی، مطرح شده است.
اگرچه تا کنون در کشور چین علاوه بر تایید ژن درمانی برای سرطان، ژن درمانی برای دو بیماری ارثی نیز تایید شده است اما این درمان اولین ژن درمان تایید شده توسط FDA برای سرطان است و به نظر می‌رسد نخستین ژن درمانی مورد تایید FDA برای بیماری‌های ارثی مربوط به نوعی نابینایی باشد.
