ژن‌درمانی یا (Gene Therapy)، تغییر ژن‌های داخل سلولی به منظور درمان و یا توقف بیماری است. ژن‌های موجود در DNA دارای کدهایی هستند که فرم و بسیاری از عملکردهای بدن را مثل رشد قد و تنظیم سیستم‌های آن را کنترل می‌کند.
در ژن‌درمانی برای درمان و یا بهبود مبارزات بدن علیه بیماری، ژن معیوب تعویض شده و یا ژنی جدید به بدن اضافه می‌گردد. ژن درمانی برای درمان گسترۀ وسیعی از بیماری‌ها همچون؛ سرطان، سیستیک فیبروزیس، بیماری‌های قلبی، دیابت، هموفیلی و ایدز استفاده می‌شود. محققین در حال بررسی چگونگی و زمان استفاده این روش هستند. در حال حاضر، ژن درمانی، تنها به عنوان بخشی از یک آزمایش بالینی در ایالت متحده در دسترس است.
کاربرد
ژن درمانی برای تصحیح ژن‌های معیوب به منظور درمان و یا کمک به بدن برای مبارزه بهتر علیه بیماری است. محققان در حال بررسی راهکارهای مختلف این عمل هستند؛ این راهکارها شامل:
- تعویض ژن خاموش. برخی سلول‌ها به علت عدم کارکرد و یا کارکرد ناصحیح یک ژن بیمار می‌شوند در این حالت، تعویض ژن معیوب می‌تواند به درمان بیماری کمک کند. به عنوان مثال ژن p53 مانع رشد تومور می‌شود و انواع متعددی از سرطانها با اختلالات این ژن در ارتباط هستند. اگر پزشک بتواند ژن p53 معیوب را تعویض نماید، در نهایت موجب مرگ سلول‌های سرطانی خواهد شد.
- تثبیت ژن خاموش. می‌توان با خاموش کردن ژن‌هایی که موجب بیماری می‌شوند؛ از پیشرفت آن جلوگیری کرد و یا می‌توان با روشن کردن ژن‌هایی که از ایجاد بیماری جلوگیری می‌کنند مانع بروز بیماری شد.
- آشکارتر کردن سلول‌های بیمار برای سیستم ایمنی. گاهی اوقات سیستم ایمنی به دلیل آن‌که سلول‌های بیمار را مخل سلامتی بدن نمی‌داند، آن‌ها را شناسایی نمی‌کند. پزشکان می‌توانند به کمک ژن‌تراپی، سیستم ایمنی را نسبت به شناسایی سلول‌های خطرناک حساس‌تر کنند.
خطرات
ژن‌تراپی خطرات بالقوه‌ای به همراه خود دارد. یک ژن به راحتی نمی‌تواند داخل سلول شما قرار گیرد بلکه لازم است به کمک یک حامل که به آن وکتور گفته می‌شود به درون سلول فرد انتقال یابد. معمول‌ترین وکتور ژن‌تراپی ویروس‌ها هستند. آن‌ها می‌توانند سلول‌های خاص را شناسایی کرده و مواد ژنتیکی را به داخل ژن آن حمل کنند. محققان ژن‌های اصلی عامل بیماری را حذف کرده و آن‌ها را با ژن‌های لازم برای توقف بیماری جایگزین می‌کنند. این روش‌ها موجب بروز خطرات زیر می‌شوند:
- پاسخ ناخواسته سیستم ایمنی. سیستم ایمنی ممکن است ویروس‌ها را مخل سلامت بدن تشخیص داده و با آن‌ها مبارزه کند. در این حالت موجب عفونت و در موارد شدید باعث از کار افتادن اندام خواهد شد.
- پاسخ اشتباه. به دلیل آن‌که ویروس می‌تواند بیش از یک نوع سلول را مورد هدف قرار دهد؛ بنابراین ممکن است ویروس نوترکیب، بر بیش از یک سلول به غیر از سلول هدف دارای ژن خاموش، تاثیر گذارد. در چنین حالتی سلول‌های سالم از بین خواهند رفت و موجب بروز سایر بیماری‌ها همچون سرطان می‌شود.
- عفونت حاصل از ویروس. ممکن است ویروس‌ها پس از یکبار معرفی به بدن، توانایی اصلی خود را در ایجاد بیماری باز یابند.
- امکان بروز تومور. اگر ژن‌های جدید در نقاطی اشتباه از DNA سلول جای گیرند؛ ممکن است موجب تشکیل تومور شوند.
در اولویت اول، ایمنی بیمار قرار دارد؛ و در آزمایشات بالین ژن‌درمانی ایالات متحده، توسط سازمان غذا و دارو و موسسات ملی بهداشت نظارت می‌شود.
نحوۀ انجام درمان
در حال حاضر، تنها امکان دسترسی به این درمان، شرکت در آزمایش‌های بالینی‌ست. آزمایشات بالینی در واقع به پزشکان کمک می‌کند تا از امن بودن ژن‌تراپی بر روی بیماران اطمینان حاصل کرده و همچنین با این روش به تاثیرات ژن‌تراپی بر روی بدن پی می‌برند. بنا به نوع بیماری و نوع خاص ژن تراپی انجام شده، هر راهکار روش خاص خود را خواهد داشت.
- ممکن است نیاز به تخلیه خون باشد و یا ممکن است مغز استخوانِ استخوان لگن توسط یک سوزن بزرگ برداشته شود.
- سپس در آزمایشگاه، سلول‌های خونی و مغز استخوان در معرض ویروس‌ها و یا دیگر وکتورهای حاوی ماده ژنیتیکی مورد نظر قرار می‌گیرند.
- زمانی که وکتور در آزمایشگاه وارد سلول‌ها می‌شود، این سلول‌ها از طریق تزریق به داخل سیاهرگ و یا بافت به داخل بدن باز گردانده می‌شوند؛ در این حالت سلول حامل وکتور و ژن نوترکیب است.
ویروس‌ها تنها وکتور موجود برای حمل ژن نوترکیب به داخل بدن نیستند. سایر وکتورهای مورد مطالعه در آزمایشگاه‌ها شامل:
- سلول‌های بنیادی. سلول‌های بنیادی، منشاء تولید سایر سلول‌های بدن هستند. در ژن‌تراپی، این سلول‌ها در شرایط آزمایشگاه به گونه‌ای کشت داده می‌شوند که بتوانند به مبارزه در برابر بیماری‌ها کمک کنند.
- لیپوزوم‌ها. این ذرات چربی می‌توانند ژن‌های مورد نظر را به سلول هدف رسانده و آن را در DNA سلول جای گذاری کنند.
نتایج
امکانات ژن‌تراپی بسیار نوید بخش هستند. آزمایش‌های بالینی پیرامون ژن تراپی نتایج امیدبخشی در درمان برخی از بیماری‌های خاص داشته است. همچون:
- نقص شدید سیستم ایمنی
- هموفیلی
- کوری ناشی از Retinitis Pigmentosa
- لوسمی
اما مشکلات عدیده‌ای در مقابل به موفقیت کامل رسیدن این روش به عنوان یک راهکار درمانی وجود دارد. این مشکلات شامل:
- یافتن راهی مناسب برای انتقال ماده ژنتیک به درون سلول
- هدف قرار دادن سلول صحیح
- کاهش خطر عوارض جانبی
ژن تراپی هم‌چنان به عنوان یک روش سودمند و مهم در رسیدن به درمان‌های کارآمد برای انواع مختلفی از بیماری‌ها، جایگاه ویژه‌ای در تحقیقات دارد.
