محققان دانشگاه Florida Health نوعی تکنیک ژن‌درمانی جدید کشف کرده‌اند که با سرکوب کردن پاسخ سیستم ایمنی که موجب بیماری MS می‌شود، می‌تواند MS را مهار یا روند پیشرفت آن را معکوس کند.
مقاله مرتبط: ژن درمانی
با تركيب ژن یک پروتئین مغزی با نوعی داروی مورد استفاده در بیماران پیوند عضو، محققان توانستند مالتيپل اسکلروزیس را تا حد زیادی در موش‌ها درمان کنند. طبق گفته‌ی محققان این یافته می‌تواند MS و دیگر اختلالات سیستم ایمنی را درمان کند.
تقریبا ۲/۳ میلیون نفر در سراسر جهان مبتلا به MS هستند. MS رایج‌ترین بیماری عصبی بین بزرگسالان است. این بیماریِ غیرقابل درمان زمانی ایجاد می‌شود که سیستم ایمنی به غلاف میلین اطراف فیبرهای عصبی حمله کرده و موجب از بین رفتن آن‌ها و ایجاد مشکلاتی مانند ضعف در ماهیچه‌ها، بینایی، تکلم و عدم هماهنگی ماهیچه‌ها می‌شود.
مقالات مرتبط: اسکلروز چندگانه (MS) | چه آزمایش‌هایی برای تشخیص MS مورد استفاده قرار می‌گیرند؟
محققان با استفاده از نوعی آدنو‌ویروس بی‌خطر (AAV)، ژن کدکننده‌ی «میلین الیگودندروسیت گلیکوپروتئین» (MOG) را که رایج‌ترین پروتئین هدف سیستم ایمنی است، وارد کبد موش‌ها کردند. این پروتئین موجب تولید سلول‌های T تنظیم کننده می‌شود. این نوع سلول T، سلول‌های سرکش سیستم ایمنی را که به پوشش حفاظتی نورون‌ها حمله کرده و موجب بروز MS می‌شوند، سرکوب می‌کند. اثرگذاری این ژن‌درمانی به ارسال صحیح ژن‌ها به کبد بستگی دارد؛ زیرا کبد تحمل سیستم ایمنی را افزایش می‌دهد.
برد هافمن (Brad E. Hoffman)، پروفسور دانشگاه Florida College of Medicine، گفت:
با استفاده از ایده‌ی ژن‌درمانی که از نظر بالینی تایید شده است، ما می‌توانیم سلول‌های T تنظیم کننده‌ی خاصی را که سلول‌های خود واکنشگرِ ایجاد کننده‌ی MS را سرکوب می‌کند، تحریک کنیم.
این ژن‌درمانی با پروتئین‌های القا شده‌ی MOG، در مهار و معکوس کردن پیشرفت MS موثر بوده و نتایج آن طی آزمایش‌های متعددی تایید شده است. به طور کلی، درمان روی گروه‌های ۵ تا ۱۰ تایی از موش‌ها آزمایش شده و همان نتایج بارها تکرار شده است.
همچنین طبق گفته هافمن دراز مدت بودن اثر درمان نیز دلگرم کننده است. پس از ۷ ماه، موش‌های آزمایشگاهی که توسط ژن‌درمانی درمان شده بودند، در مقایسه با گروه کنترل که پس از ۱۴ روز دچار مشکلات عصبی شدند، هیچ علائمی از بیماری نشان ندادند.
محققان دریافتند زمانی که با استفاده از راپامایسین (دارویی که استنت‌های قلبی را پوشش داده و مانع از رد پیوند می‌شود) ایمنی‌درمانی و ژن‌درمانی ترکیب شوند، تاثیر درمان بیشتر هم می‌شود. طبق گفته‌ی هافمن این دارو به این دلیل انتخاب شده است که ضمن کمک به تکثیر سلول‌های T تنظیم کننده، مانع از اعمال ناخواسته سلول‌های T افکتور می‌شود.
بین دو گروهی که ترکیب راپاماسین و ژن‌درمانی را انجام داده بودند، پس از فلج شدن هر دو پا یا هر دو پا و هر دو دست، ۷۱ درصد و ۸۰ درصد بهبود تقریبا کامل بیماری را داشتند. هافمن معتقد است این قدرت و تاثیرگذاری ترکیب دو درمان را نشان می‌دهد که می‌تواند به سرعت روند فلج شدن را متوقف کند.
با اینکه محققان کشف کرده‌اند ژن‌درمانی سلول‌های T تنظیم کننده را تحریک می‌کند، اما جزئیات مکانیسم آن همچنان ناشناخته است. قبل از آن که این درمان بتواند به صورت کلینیکی روی انسان‌ها آزمایش شود، باید روی مدل‌های آزمایشگاهی دیگر تست شود.
با این وجود هافمن امیدوار است که ژن-ایمنی درمانی او بتواند روزی درمان موثری برای MS و دیگر اختلالات سیستم ایمنی باشد. او گفت:
اگر ژن-ایمنی درمانی ما بتواند موجب بهبود دراز مدت بیماری شود، بیماران زندگی بهتری خواهند داشت و این یک نتیجه‌ی امیدوار کننده است.
این تحقیق توسط National Multiple Sclerosis Society ،National Institutes of Health و Children’s Miracle Network سرمایه‌گذاری شده است.
