یک آزمایش بالینی کوچک و مقدماتی دریافته است که با تزریق ویروسی مشابه ویروس رایج سرماخوردگی به چشمان بیماران AMD (دژنراسیون لکه زرد)،یکی از علل اصلی کوری در US می توان موجب توقف و حتی معکوس کردن فرایند پیشرفت بیماری شد.
نتایج نیاز به همتا سازی در گروه بزرگتری از بیماران دارند اما علایم اولیه حاکی از این است که تزریق یک ویروس ویژه مهندسی شده می تواند پاسخ ایمنی طبیعی بدن را فعال کند و مایعی را که موجب از دست دادن دائمی بینایی می شود، از بین ببرد.
رویکرد آزمایش شده توسط محققین John Hopkins Medicine در ماری لند، پروتئینی به نام «فاکتور رشد اندوتلیال عروقی»(VEGF) را هدف گذاری کرده است، پروتئینی که در بیماران AMD تَر (نوع نادر و شدید بیماری) بسیار فعال است و موجب می شود رگ های خونی جدید زیر شبکیه رشد کرده و خون و مایع به داخل چشم تراوش کنند.
این تجمع مایع موجب آسیب دائمی به سلول های حساس به نور شبکیه می شود و موجب می شود که این سلول ها به تدریج از بین بروند و نقاط کوری را در مرکز بینایی شخص ایجاد کنند. AMD تَر تقریبا ۱۰درصد از کل بیماران AMD را شامل می شود.
در حال حاضر درمان هایی برای AMD تَر وجود دارد، این درمان ها شامل تزریقاتی به درون چشم فرد هر ۴ هفته یک بار می باشد. برای بهره مند شدن از مزایای این روش باید این تزریقات ماهانه را به صورت مادام العمر انجام دهید.
عوارض جانبی درمان های موجود شامل عفونت های چشم و افزایش ریسک سکته است.
حقیقتی که تیم John Hopkins بوسیله بیماران بسیاری اثبات کرده است این است که، برخی مواقع با یک تزریق راهی برای متوقف کردن و حتی معکوس کردن پیشرفت AMD تَر وجود دارد.
پیتر کامپوچیارو، یکی از اعضای تیم می گوید:
این تحقیق مقدماتی،کوچک است اما نتایج نوید بخشی برای رویکرد جدید که در آن نه تنها میزان ملاقات با پزشک و اضطراب ناشی از تزریقات مکرر به چشم کاهش می یابد بلکه نتایج طولانی مدت نیز ارتقا می یابد. برای محافظت از بینایی متوقف کردن طولانی مدت VEGF نیاز است اما طول عمر فرصت انجام این تزریقات مکرر را نمی دهد.
فاز اول آزمایشات کلینیکی شامل ۱۹ زن و مرد که سن آن ها بالا تر از ۵۰ سال بود و AMD تَر پیشرفته داشتند،بود.
آن ها به ۵ گروه که دز افزاینده ای از وکتور ویروسی به نام AAV2 را دریافت می کردند تقسیم شدند، ویروسی مشابه ویروس رایج سرماخوردگی که به صورت ژنتیکی مهندسی شده تا به سلول های شبکیه چشم نفوذ کند و ژنی که موجب تسریع تولید پروتئینی به نام sFLT01 می شود را فعال کند.
تیم توضیح می دهد:
پس از اینکه ویروس ژن را فعال کرد، سلول ها شروع به ترشح sFLT01 کردند که به VEGF متصل شده و مانع تحریک آن برای رشد و تراوش از رگ های خونی غیرطبیعی می شود. هدف این است که سلول های شبکیه آلوده شده به ویروس، برای متوقف ساختن دائمی پیشرفت AMD، به ندازه کافی sFLT01 تولید کنند.
تحقیق قبلی نشان داده بود که sFLT01 می تواند VEGF را غیرفعال کند اما تا کنون دانشمندان در وادار کردن بدن برای ساخت این ماده دچار مشکل بودند، به جای آن، آن ها مجبور بودند پروتئین های متوقف کننده VEGF را به طور منظم تزریق کنند تا رشد بیماری را محدود کنند.
سه گروه اول کمترین دز ویروس AAV2 را دریافت کرده بودند و پس از اینکه هیچگونه عوارض جانبی منفی نشان ندادند، دو گروه باقی مانده بیشترین دز را دریافت کردند. هیچگونه عوترض جانبی جانبی خطرناکی در این دو گروه مشاهده نشد.
کامپوچیارو میگوید:
حتی در بالاترین دز، درمان بی خطر بود. ما هیچگونه عکس العمل ناسازگاری در بیمارانمان مشاهده نکردیم.
۱۹ شرکت کننده بر اساس عدم پاسخ آن ها به موارد درمانی استاندارد انتخاب شده بودند و پاسخ ۸ تای آن ها حتی نسبت به درمان نیز غیرمحتمل بود. از ۱۱ نفر باقی مانده، ۴ نفر پیشرفت خوبی پس از یکبار تزریق نشان دادند، طبق گفته تیم میزان مایع درون چشم آن ها از بسیار زیاد به تقریبا هیچ تقلیل یافت. ۲ بیمار دیگر کاهش بسیار جزئی در میزان مایع چشمشان داشتند.
بخت با ۵ بیمار باقی مانده یار نبود و آن ها هیچگونه پیشرفت در بینایی شان مشاهده نکردند، محققین دریافتند دلیل آن این است که بدن آن ها به طور طبیعی آنتی بادی هایی علیه ویروس AAV2 تولید می کند.
و اکنون با مشکل روبرو هستیم زیرا محققین مظنون هستند که این آنتی بادی های طبیعی می تواند در نهایت در US شایع شود؛ زیرا عفونت های ویروسی وابسته به Adeno (شاخه ای مرتبط با AAV2) نسبتا شایع هستند.
برای اینکه به نتیجه ۵۰ درصدی موفقیت این تحقیق نسبت به چگونگی پاسخ دقیق جمعیت بیش تر به این درمان جدید برسیم، احتیاج به آزمایشات بالینی بزرگتری داریم. اما این پیشرفت همچنان نویدبخش است.
با انتظار پیشرفت بیماری از ۲/۰۷ میلیون آمریکایی در سال ۲۰۱۰ به ۵/۴۴ میلیون در سال ۲۰۵۰، حتی درمانی که روی نصف بیماران AMD تَر نتیجه دهد، همچنان زندگی هزاران بیمار را جات داده است.
