انتشار این مقاله


برای اولین بار؛ درمان کم‌خونی داسی‌شکل با اصلاح ژنتیکی

تیمی از پزشکان و دانشمندان قدمی مهم در درمان بیماری ارثی گلبول‌های قرمز داسی‌شکل برداشته‌ و موفق به درمان این بیماری شدند. با ما همراه باشید.

تیمی از پزشکان و دانشمندان آزمایشگاهی قدمی مهم در درمان بیماری ارثی سلول‌های داسی‌شکل برداشته‌اند. آن‌ها از روش ویرایش ژنی CRISPR-Cas9 برای بازیابی جهشی ژنی که مسئول ایجاد این بیماری در سلول‌های بنیادی در خون بیماران است، استفاده کرده‌اند.

برای اولین بار، محققان توانسته‌اند جهش مذکور را در نسبتی از سلول‌های بنیادی اصلاح کنند که برای درمان بیماری کافی به نظر می‌رسد. با برگرداندن دوباره‌ی سلول‌های اصلاح شده به بدن، نشانه‌های بیماری تا حدودی از بین رفته است.

در آنمی سلول‌های داسی شکل در اثر جهش ژنی جای یک آمینواسید در دو زنجیره‌ی هموگلوبین با یک آمینواسید بدون بارعوض می‌شود و همین موضوع سبب ایجاد پلیمرهایی از هموگلوبین‌ها در سلول و در نهایت ایجاد سلول‌های شبیه داس می‌شود که مرگ زودرس و دردناکی را رقم می‌زند. سلول‌هایی با شکلی داسی شکل راه جریان خون را سد می‌کنند و می‌توانند موجب آنمی، درد و از کار افتادن اندام شوند. این بیماری در قسمت‌هایی از آفریقا صدها هزاران نفر را درگیر کرده است.

در بیماری سلول‌های داسی‌شکل جهشی در ژن بتای گلوبین موجب پلیمریزه شدن هموگلوبین در شرایط کمبود اکسیژن در بافت‌های بدن می‌شود و این، تغییر شکل سلول‌های خونی را رقم می‌زند که موجب انسداد جریان خون و درد در بیمار می‌گردد. (تصویر متعلق به Frans Kuypers در بیمارستان کودکان Oakland است)
در بیماری سلول‌های داسی‌شکل جهشی در ژن بتای گلوبین موجب پلیمریزه شدن هموگلوبین در شرایط کمبود اکسیژن در بافت‌های بدن می‌شود و این، تغییر شکل سلول‌های خونی را رقم می‌زند که موجب انسداد جریان خون و درد در بیمار می‌گردد. (تصویر متعلق به Frans Kuypers در بیمارستان کودکان Oakland است)

در آزمایش‌هایی که روی موش‌ها صورت گرفته سلول‌های بنیادی که اصلاح شده بودند حداقل پس از گذشت ۴ ماه از انتقالشان به اطرف چسبیده بودند. این موضوع معیاری برای ماست تا از دوام هر درمان‌های بالقوه‌ای مطمئن شویم.

هدف این محققان ایجاد روش‌هایی بر پایه‌ی مهندسی ژنوم است تا با آن جهش مسئول بیماری‌ها را در خود سلول‌های بنیادی بیمار اصلاح کنند تا از تولید سلول‌های سالم نیز مطمئن شوند. آن‌ها با استفاده از روش CRISPR-Cas9 جهش مذکور را در سلول‌های پیش‌ساز گلبول‌های قرمز اصلاح کرده‌اند.  برای شروع تست‌های کلینیکی در ۵ سال آینده باید روش بهینه‌سازی شود، در مقیاس‌های وسیع‌تری صورت گیرد و بررسی‌های خطرات آن نیز انجام شود.

سیستم اصلاح ژنومی که به CRISPR معروف است شامل آنزیم برش‌دهنده‌ی DNA (Cas9) و رشته کوتاه RNA‌ای می‌باشد که آنزیم را به محل مشخصی از ژنوم هدایت می‌کند تا در آن‌جا برش را انجام دهد.

cas9-virtualdr-ir_-1024x636باید این نکته را نیز ذکر کنیم که با این روش در آینده شاید بتوان کاری هم برای تالاسمی β، بیماری مزمن granulomatous و عفونت‌های HIV انجام داد. این تحقیق توسط مؤسسه‌ی ملی سلامت ایالات متحده و چندین مؤسسه‌ی دیگر حمایت می‌شود و دیروز (Oct. 12) در نشریه‌ی آنلاین Science Translational Medicine منتشر شده است.

علی تقی‌زاده


نمایش دیدگاه ها (0)
دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *