محققان به روشی برای برگرداندن سطح گلوکز خون به حالت نرمال در موش آزمایشگاهی مبتلا به دیابت نوع ۱ دست یافته اند. این یافته ها میتواند نویدبخش درمان دیابت نوع ۱ و ۲ در آینده باشد.
دکتر George Gittes پروفسور دانشگاه Pittsburgh School of Medicine in Pennsylvania و تیمش این تحقیقات را به پایان رسانده اند. این یافته ها در ژورنال Cell Stem Cell منتشر شده است.
دیابت نوع ۱، یک بیماری مزمن خودایمنی است که حدود ۱.۲۵ میلیون کودک و بزرگسال در ایالات متحده آمریکا به آن مبتلا هستند.
در خود ایمنی، سیستم ایمنی که به طور معمول میکروب ها و عوامل بیگانه را نابود میکند دچار اشتباه شده و به سلول های انسولین ساز بتا که در پانکراس وجود دارند حمله میکنند که باعث افزایش گلوکز خون میشود.
دیابت نوع ۱ میتواند اثرات مخربی بر بافت ها و اندام های اساسی بدن داشته باشد و بیماری های قلبی عروقی، بیماری های دستگاه عصبی، کلیه، چشم، پا ، پوست و دهان را سبب شود. همچنین میتواند باعث مشکلاتی در دوران حاملگی شود.
محققانی که در حیطه دیابت نوع ۱ کار میکنند به دنبال گسترش روش هایی هستند که بتوانند عملکرد درست سلول های بتا را به حالت طبیعی برگردانند که باعث تولید دوباره انسولین میشود. انسولین مسئول ورود گلوکز خون به سلول های بدن است.
یکی از راه حل ها جایگزین کردن سلول های بتا است. یکی از موانع این روش این است که سلول های جایگزین شده نیز توسط سیستم ایمنی نابود می‌شوند.
برای غلبه بر این مانع این تیم تحقیقاتی این فرضیه را مطرح کردند که سلول های دیگر را وادار به تولید انسولین کنند. سلول های دیگر به قدری متفاوت هستند که توسط سیستم ایمنی مورد حمله قرار نگیرند.
سلول های آلفا مانند سلول های بتا برنامه ریزی شدند.
این تیم تحقیقاتی یک وکتور ویروسی (adeno-associated viral vector) طراحی کردند که دو پروتئین Pdx1 و MafA را به سلول های پانکراس موش می‌رساند. این دو پروتئین تکثیر سلول های بتا، عملکرد و بالغ شدن سلول های بتا را حمایت میکرد و در نهایت سلول های آلفا به سلول های انسولین ساز بتا تبدیل شدند.
سلول های آلفا بهترین کاندید برای این کار بودند. تعداد سلول های آلفا زیاد است، به سلول های بتا شبیه اند و در مانند سلول های بتا در پانکراس واقع شده اند و همه اینها به برنامه‌ریزی مجدد این سلول ها برای تبدیل شدن به بتا کمک میکند.
دکتر Gittes و همکارانش نشان دادند که در دیابت موش در ۴ ماه سطح گلوکز خون به حالت طبیعی بازگشت. این تحقیقات همچنین نشان داد که پروتئین های Pdx1 و MafA در انسان هم سلول های آلفا را به بتا تبدیل میکنند.
Dr. Gittes بیان کرد:
“ژن تراپی ویروسی سلول های انسولین ساز جدیدی به وجود می‌آورد که از حمله سیسم ایمنی بدن مصون است. این مقامت در مقابل دستگاه ایمنی به دلیل این است که سلول های انسولین ساز جدید با سلول های انسولین ساز قبلی تفاوت دارند و دستگاه ایمنی به آنها حمله نمیکند اما از نظر کارکرد مانند هم اند.”
آینده ژن‌درمانی دیابت
وکتور های AAV که در تحقیقات ژن درمانی آزمایش شدند سرانجام میتوانند از طریق روش هایی غیر از عمل جراحی پروتئین ها را به پانکراس برسانند.
به هر حال، محققان درین باره محتاط اند، زیرا ممکن است این پدیده در بدن موش ها دائمی نباشد. یا اینکه مدت زمان درمان که در موش ۴ ماه بود ممکن است برای انسان چند سال طول بکشد.
Dr. Gittes گفت:
“این مطالعات از ضروری ترین توصیفات قابل تعبیر در کلینیک است. مداخله در دیابت خودایمنی باعث نرمال شدن سطح گلوکز خون شد. و نکته مهم تر اینکه ایمنی نهفته نیز به وجود نیامد.”
اهمیت بالای درمان دیابت و آسان بودن پروسه‌ی ژن‌درمانی AAV ، انجام آزمایش های بالینی روی دیابت نوع ۱ و ۲ در آینده‌ی نزدیک را بسیار محتمل میکند.
محققان ژن‌درمانی را روی سایر پریمات ها آزمایش میکنند. در صورت موفقیت آمیز بودن آزمایشات شروع به آزمایشات غذایی و دارویی برای استفاده های انسانی میکنند.
