در سال ۲۰۱۵، دختر کوچکی به نام Layla (تصویر بالا) توسط سلول‌های ایمنی که اصلاح ژنی شده بودند معالجه شد و از دست تمام علائم لوسمی که در حال کشتن او بودند خلاص گشت. اتفاقی مثل درمان Layla فقط یک بار رخ داد ولی تا پایان سال ۲۰۱۷، این تکنیک می‌تواند جان چندین نفر را نجات دهد.
اصلاح ژنی به تغییر یا ناتوان کردن ژن‌های موجود می‌گویند که قبلاً بسیار سخت و دشوار جلوه می‌کرد. سال‌های زیادی زمان برد تا ابزاری برای این کار پیدا شود و جان Layla را نجات دهد ولی به لطف روشی انقلابی به نام CRISPR این فرآیند می‌تواند در طی فقط یک هفته انجام شود. [عصری جدید در بیولوژی مولکولی با سیستم اصلاح ژنی CRISPR/Cas9]
در واقع، CRISPR بسیار خوب تا این جا پیش رفته و اولین آزمایش‌های انسانی این روش هم‌اکنون شروع شده است. در چین از آن برای خاموش کردن ژنی به نام PD-1 در سلول‌های ایمنی افرادی با سرطان استفاده شده است. [روش اصلاح ژنی CRISPR–Cas9 برای اولین بار روی انسان آزمایش شد]
سلول‌های اصلاح شده سپس به بدن هر یک از بیماران برگردانده شدند. PD-1 برای کد کردن یک خاموش/روشن‌کننده در سطح سلول‌های ایمنی به کار می‌رود و بسیاری از سرطان‌ها از این توانایی برای خنثی کردن حملات ایمنی با قرار دادن PD-1 در حالت خاموش استفاده می‌کنند. روی سلول‌های ایمنی اصلاح‌شده سوویچی برای سلول‌های سرطانی وجود ندارد.
آزمایشی در ایالات‌متحده قرار است به زودی آغاز شود که بسیار آزومندانه می‌باشد. این طرح شامل اضافه کردن ژنی مهندسی‌شده به سلول‌های ایمنی به منظور هدف قرار دادن تومورها و سپس استفاده از CRISPR است که ژن PD-1 و دو ژن دیگر را مهار می‌کند. اضافه کردن ژن‌های هدف‌قراردهنده‌ی تومور هم‌اکنون نیز نتایج بسیار امیدوارکننده‌ای در آزمایش‌های سرطان‌هایی مثل لوسمی به وجود آورده است اما برای تومورهای جامد کارایی ندارند. امید می‌رود ترکیب دو تکنیک درمان‌هایی مؤثرتر ارائه دهد.
اگر این آزمایش‌ها نشان دهند که اصلاح ژنوم‌های سلول‌ها بی‌خطر است، طولی نخواهد کشید که از آن برای درمان طیف وسیعی از بیماری‌ها استفاده شود. برای مثال ناهنجاری‌های چشم جزو اولین اهداف هستند.
