چگونه تشخیص دهیم که یک دارو واقعاً مؤثر است؟

اصطلاح «مؤثر» (Effective) در زمینه روش‌های درمانی دارای تعریف دقیقی نیست، و این می‌تواند مشکل‌زا باشد.

این موقعیت فرضی را در نظر بگیرید:‌ دارویی جدید به ۱۰۰ نفر دارای یک بیماری خاص تجویز می‌شود، در ۹۹ نفر از آن‌ها هیچ بهبودی مشاهده نمی‌شود ولی یک نفر به طور کامل درمان می‌شود. آیا این روش درمان مؤثر است؟ حال در نظر بگیرید این روش برای ده درصد بیماران، بهبود بیست درصدی به همراه داشته باشد. آیا می‌توان گفت این دارو مؤثر است؟ هرچند این سوالات صرفاً فرضیه‌ای هستند، ولی همواره برای محققان چالش‌های جدیدی بوجود می‌آورند. و از آن‌ جایی که تجربه بیماران را نمی‌توان تنها به «بهبود» یا «عدم بهبود» خلاصه کرد، این چالش‌ها پیچیده‌تر هم می‌شوند. پاسخ این سوالات نیز بسته به فردی که مورد پرسش است، متفاوت خواهد بود، واضح است که پاسخ‌های یک بیمار درمان شده و یک بیمار درمان نشده و محققانی که در حال اجرای آزمایش هستند، تفاوت خواهند داشت.

این تفاوت‌های فردی می‌تواند پیامد‌هایی به دنبال داشته باشد، همان‌طور که در کیس غم‌انگیز Charlie Gard دیده شد. چارلی ۱۰ ماهه به طور مادر‌زادی مبتلا به سندروم تقلیل DNA میتوکندریایی (Mitochondrial DNA Depletion Syndrome) متولد شده، یک حالت ژنتیکی بسیار نادر که موجب می‌شود فرد مبتلا بینایی و شنوایی خود را از دست بدهد و حتی بدون استفاده از دستگاه رسپیراتور قادر به تنفس نباشد. والدین او در دادگاه حقوق انسانی اروپا تلاش کردند تا چارلی را برای امتحان یک روش درمانی آزمایشی و اثبات‌نشده به ایالات متحده بفرستند، در حالی که پزشکان معالج چارلی در انگلستان معتقد بودند که انجام این درمان به احتمال زیادی مؤثر واقع نخواهد شد و توصیه کردند که معالجه او متوقف و دستگاه‌ رسپیراتور او خاموش شود. در این مورد، تعریفی که والدین چارلی از «مؤثر» داشتند، درست یا غلظ، از احساسات انسانی آن‌ها منشأ گرفته بود.

دانشمندان در مطالعاتشان سعی می‌کنند از مجموعه‌ای از آمار‌ و الگو‌های آزمایشی مناسب استفاده کنند تا در حد امکان از بروز این تفاوت‌های فردی جلوگیری کنند. آزمایش‌های دو‌سو‌کور (Double-blind studies) و کنترل‌شده با پلاسیبو  (روش‌های درمانی صوری و تلقینی مبتنی بر فریب بیمار) این امکان را ایجاد می‌کنند که اثرات یک روش درمانی معتبر را با ماده‌ای که می‌دانیم از لحاظ فارماکولوژیک ناتوان است، مقایسه کنیم. معیار‌های P (یا P-values) معیارهایی تعیین‌کننده احتمال تصادفی بودن و درجه اهمیت (Significance) نتایج می‌باشند. مطالعاتی که دقیق و صحیح طراحی شده باشند، به سبب استفاده از تعداد کافی اشخاص، کیس‌ها و یا آزمایشات، این قدرت و اعتبار را دارند که بتوان در آینده از نتایج قابل اعتماد و مستحکم آن‌ها برای حفظ جان عوام مردم استفاده کرد.

در قدم بعد، ارگان‌های نظارتی متعددی قرار دارند که یافته‌های این مطالعات را ارزیابی و آن‌ها را در قالب دستورالعمل‌های کلینیکال به مراکز درمانی ارائه می‌کنند، یعنی اساساً تصمیم می‌گیرند که آیا این درمان برای بیماران فایده‌ای خواهد داشت یا نه. در کشور انگلستان، این کار بر عهده مؤسسه ملی سلامت و ارتقای درمان (National Institute of Health and Care Excellence – NICE) و در ایالات متحده آمریکا این کار بر عهده سازمان غذا و دارو (Food and Drug Administration) می‌باشد. حتی این سازمان‌ها نیز گاهاً تحت تأثیر این ذهنیت‌های فردی قرار می‌گیرند: در سال ۲۰۰۶ سازمان NICE به دنبال فشار سیاسی و قانونی از طرف یک زن انگلیسی با نام Ann-Marie Rogers مجبور شد استفاده از داروی Herceptin را برای مراحل اول سرطان سینه تأیید کند. تا قبل از این اتفاق، داروی Herceptin فقط برای مراحل پیشرفته سرطان سینه تجویز و استفاده می‌شد. عوامل اقتصادی نیز تأثیر زیادی در تصمیمات این ارگان‌ها دارند، سازمان‌های نظارتی ممکن است به خاطر کاهش قیمت یک دارو تصمیم بر تأیید آن بگیرند.

مورد فوق به عنوان یکی از کیس‌های «قدرت بیمار» مورد ستایش قرار گرفت، در حالی که مثال بارز پیروزی احساسات بر مدارک علمی است. در ایالات متحده مجموعه قانونی تحت عنوان «حق تلاش» (Right to Try) این اجازه را به بیماران صعب‌ العلاج و لا‌علاج (Terminal Stage Patients) می‌دهد که روش‌های درمانی آزمایشی را امتحان کنند، به شرطی که این روش‌ها درمانی، فاز یک کار‌آزمایی بالینی را با موفقیت طی کرده باشند. دلیل اصلی سخت‌گیری‌هایی که در زمینه سنجش‌های کلینیکال وجود دارد، محافظت از جان مردم در مقابل اثرات خطرناک تعداد فراوانی از داروهاست که موفق به ورود به فاز دو نمی‌شوند.

متأسفانه، با وجود تمام این مکانیسم‌های محافظتی و تنظیمی، باز هم دارو‌هایی در تاریخ وجود داشته‌اند که با ورود به بازار منجر به فاجعه شده‌اند. دارو‌هایی مانند تالیدومید (Thalidomide) که اثرات مخرب آن‌ پس از چندین نسل هنوز هم مشاهده می‌شود، منجر به افزایش سوء ظن مردم نسبت به شرکت‌های بزرگ دارو‌سازی شده، و افراد سودجو با سوءاستفاده از این ترس مردم، ذهنیت «ما در مقابل آن‌ها» را پدید آورده‌اند تا مردم را به استفاده از برند‌های درمانی مشکوک و غیر‌معتبر خود سوق دهند. ذهنیت بد پیرامون کمپانی‌های بزرگ داروسازی به حدی زیاد شده که گروهی از افراد معتقدند تمام این شرکت‌های بزرگ در پشت پرده با هم همکاری داشته و اهدافی پلید و به ضرر عوام را دنبال می‌کنند که به تئوری توطئه «Big Pharma» مشهور شده است.

وجود این ناحیه خاکستری بین انبوه دارو‌های «مؤثر»، «سودمند» و «بی ‌ضرر» موجب رونق کار این افراد مشکوک و «روش‌های درمانی» آن‌ها شده: علی‌رغم مدارک فراوان موجود که نشان می‌دهند علاج به مثل (Homeopathy) همان‌قدر اثر درمانی دارد که یک پلاسیبو در درمان یک بیماری مؤثر است، ولی افرادی که باور می‌کنند با استفاده از هومیوپاتی بهبود یافته‌اند همواره به تعریف و تمجید از آن می‌پردازند و آن را به دیگران نیز توصیه می‌کنند. هم‌اکنون بازار پزشکی جایگزین (Alternative Medicine) در ایالات متحده، تجارتی به ارزش ۳۴ بیلیون دلار می‌باشد. به طور کنایه‌آمیزی، «Big Pharma» باعث خلق «Big alterna» شده، دو روی یک سکهٔ بی‌معنی.

البته دارو‌های بسیاری نیز وجود دارند که با وجود عبور از فیلتر‌های لازم، باز هم اثرات درمانی زیادی ندارند: اکثر دارو‌های بدون نسخه (Over The Counter – OTC) که برای درمان سرفه به فروش می‌رسند، هیچ جزء ترکیبی فعالی ندارند و پزشکان مدت‌هاست که به بیماران توصیه می‌کنند پول خود را با خرید این دارو‌ها هدر ندهند، ولی افراد بسیاری هستند که ادعا می‌کنند بعد از مصرف این دارو‌ها اثرات بهبودی‌بخش آن‌ها را مشاهده کرده‌اند. موضوعی که باید در این بحث مورد توجه واقع شود، تفاوتی است که باید بین دارو‌های «مؤثر» و صرفاً کمی «سودمند» قائل باشیم.

بیماری اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (Amyotrophic Lateral Sclerosis – ALS) را در نظر بگیرید. روش‌های درمانی دستکاری بیولوژیک برای درمان این بیماری به شدت محدود هستند. این محدودین موجب می‌شود افراد مبتلا به ALS به امید درمان خود، به روش‌های آزمایشی و تأیید‌نشده رو بیاورند. با یک جست‌و‌جوی ساده در Google می‌توانید صد‌ها کمپانی مختلف را پیدا کنید که مدعی درمان ALS هستند. در بهترین حالت، این روش‌های درمانی فقط کمی علایم بیماری را کاهش داده و موجب آرامش بیماران می‌شوند. ولی در بدترین حالت، به طور خود‌خواهانه‌ای از افراد آسیب‌پذیر سوءاستفاده می‌کنند و از درماندگی بیماران، مبالغ هنگفتی به دست می‌آورند. متأسفانه، پزشکان مواجهات زیادی با این طیف بیماران دارند که فریب قول‌های غیر‌قابل‌دسترس این کمپانی‌ها را خورده‌اند.

در نهایت، بیشتر ما وقتی که می‌خواهیم روش درمانی دلخواه خود را انتخاب کنیم، هم به واقعیت‌های علمی اثبات‌شده اعتماد می‌کنیم و هم ذهنیت فردی خود را که مبتنی بر احساسات است، در تصمیم‌گیری خود دخالت می‌دهیم. فقط باید دقت کنیم که سطح انتظار ما از روش درمانی مد‌نظر در حدی معقولانه باشد.