دکتر مجازی - کتاب

سیستیک فیبروزیس یکی از رایج‌ترین بیماری‌های ژنتیکی کشنده است، بنابراین درمان مادام‌العمر آن از طریق ژن‌درمانی از اهمیت بالایی برخوردار است.

سندرم آشر یک بیماری اتوزومال مغلوب است که با از دست دادن همه یا بخشی از شنوایی و بینایی شناخته می‌شود.

ويژگی‌های ملکولی و بالینی کورودرمیا، آن را به یک کاندید ایده‌آل برای ژن‌درمانی تبدیل کرده است.