شرکت اسپانیایی Sylentis ترکیباتی را برای درمان بیماری‌های شبکیه‌ای از جمله دژنراسیون ماکولای مربوط به سن (تباهی لکه زرد) و رتینوپاتی دیابتی (اختلالاتی که موجب آسیب شبکیه می‌شوند)، توسعه داده است. این درمان به جای تزریق داخل چشم، به واسطه قطره استریل چشمی انجام می‌شود، و در حیوانات آزمایش شده است. این دارو، در واقع یک RNA تداخلی کوچک است که قادر به نفوذ در سلول‌های شبکیه بوده و موجب مسدود سازی عروق خونی جدید می‌شود.
مقاله مرتبط: تجدید موفقیت‌آمیز سلول‌های شبکیه در موش
SYL136001v10 دارویی که توسط PharmaMar توسعه یافته و هنوز در مرحله اولیه است. Covadonga Pañeda، مدیر بخش R+D در Sylentis گفت:
اثربخشی این دارو در مدل‌های حیوانی اثبات شده است و کارآزمایی‌های بالینی روی انسان در پایان سال ۲۰۱۸ آغاز خواهد شد.
Pañeda نویسنده اصلی مقاله مربوط به SYL136001v10 است. این مطالعه در پایان ماه سپتامبر در هشتمین نشست سالانه جامعه درمان الیگونوکلئوتیدی، در بوردو (فرانسه) ارائه شده است.
Pañeda میگوید:
این ترکیب یک RNA تداخلی کوچک (siRNA) است که برای خاموش کردن بیان NRARP (پروتئینی است که تشکیل عروق خونی جدید در شبکیه را کنترل می‌کند) طراحی شده است. دارو با وارد شدن به سلول‌های شبکیه، از سنتز این پروتئین جلوگیری می‌کند و مانع تشکیل عروق جدید می‌شود، که یکی از ویژگی‌های اساسی بیماری‌های دژنراتیو شبکیه است.
ترکیباتی که در حال حاضر برای درمان این بیماری‌ها استفاده می‌شوند مبتنی بر آنتی‌بادی‌های بزرگی هستند که نمی‌توانند از سطح چشم به شبکیه نفوذ کنند، بنابراین باید توسط تزریق داخل شبکیه‌ای تجویز شوند. بیماران مبتلا به دژنراسیون ماکولای وابسته به سن و یا رتینوپاتی دیابتی باید برای درمان به بیمارستان مراجعه می‌کنند. که در آن‌جا درمان با تزریق چشمی انجام می‌شود. این درمان بسیار آزار‌دهنده و دردناک است، و همچنین یک سرمایه‌گذاری مالی قابل توجه برای نظام سلامت به حساب می‌آید.
مقاله مرتبط: درمان جدید برای خشکی چشم
siRNAها، مانند SYL136001v10، تا ۱۰ برابر کوچک‌تر از این درمان‌ها هستند. اندازه کوچک اجازه می‌دهد که آن را پس از ضمیمه کردن به صورت قطره‌های چشمی به منظور نفوذ به شبکیه چشم و جلوگیری از شکل گیری عروق خونی جدید مورد استفاده قرار دهند، همان‌طور که در مدل‌های حیوانی نیز نشان داده شده است. به طور خاص، مطالعات اثربخش نشان داده‌اند که کاهش NRARP در شبکیه چشم با استفاده از siRNA منجر به کاهش ضایعات رگ‌زایی شبکیه می‌شود و این کاهش مشاهده شده معادل ضد VEGFهایی است که استاندارد رفتار فعلی با این بیماری‌ها از طریق تزریق چشمی است.
این شرکت، واقع در Tres Cantos (مادرید)، قصد دارد اولین مطالعات بالینی اثربخش را به عهده بگیرد. هنگامی که مفهوم این درمان در انسان اثبات شود، سعی خواهند کرد که مجوز چندملیتی برای دارو اخذ کنند.
